Madrigal Pharmaceuticals公司研發的肝病藥物Rezdiffra（resmetirom），在針對肝病患者的后期試驗中持續展現出良好療效。

　　在今年的歐洲肝病研究協會大會上，該公司公布了3期MAESTRO - NAFLD - 1試驗開放標簽的補償性代謝功能障礙相關脂肪性肝炎（MASH，此前稱為非酒精性脂肪性肝炎）肝硬化部分的兩年積極結果。

　　據估算，美國約有150萬人被診斷患有MASH。這種疾病是由于肝臟內脂肪過度積聚引發的，可能逐步發展為肝硬化、肝功能衰竭、肝癌，并且是女性肝移植的主要原因。

　　Rezdiffra是一種每日只需口服一次的肝臟靶向甲狀腺激素β受體（THR - β）激動劑，旨在從根源上針對MASH的關鍵潛在病因發揮作用。該藥物已在美國獲得加速審批，用于治療非肝硬化病例，但截至目前，尚未在任何市場獲批用于治療伴有肝硬化的MASH患者。

　　MAESTRO - NAFLD - 1試驗的新結果顯示，接受Rezdiffra治療的代償性MASH肝硬化患者，在肝臟硬度、肝臟脂肪含量、纖維化生物標志物、肝臟體積以及臨床顯著門靜脈高壓（CSPH）風險評分等方面，相較于基線均取得了顯著改善。CSPH是肝硬化的主要并發癥，與嚴重的不良后果密切相關。

　　具體來看，在基線時患有CSPH的患者中，65%在第二年進入了低風險類別；而在基線時可能患有CSPH的患者中，57%進入無CSPH或低CSPH類別。此外，該藥物的安全數據與之前的研究保持一致，且耐受性良好。這一系列積極結果，為Rezdiffra在代償性MASH肝硬化治療領域的應用帶來了新的希望。

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