近日，Cytokinetics公司公布了其口服心臟肌球蛋白抑制劑阿菲卡汀（Aficamten）治療肥厚型心肌病（HCM）的3期臨床試驗MAPLE - HCM的積極頂線結(jié)果。

　　此次3期MAPLE - HCM試驗，針對170多名有癥狀的阻塞性HCM患者展開，將候選藥物阿菲卡汀與標(biāo)準(zhǔn)治療藥物β受體阻滯劑美托洛爾進行了對比研究。

　　肥厚型心肌病是一種常見的遺傳性心臟病，在英國和美國，每500人中就有1人患病。該疾病癥狀表現(xiàn)不一，部分患者沒有明顯癥狀，這使得很大一部分病例難以確診；而有些患者則可能僅在運動時出現(xiàn)胸痛、呼吸急促等癥狀。

　　在HCM患者中，大約三分之二屬于阻塞性HCM，即心肌增厚部分會阻塞或減少心臟的血流；與之相對的是非阻塞性HCM，患者心肌增厚但不會阻塞心臟血流，這種情況相對較少見。

　　阿菲卡汀的作用機制是通過阻斷肌球蛋白（一種在肌肉收縮中起關(guān)鍵作用的運動蛋白）的拉動，來降低與HCM相關(guān)的過度收縮。

　　從試驗結(jié)果來看，MAPLE - HCM達(dá)到了其主要終點。從基線到第24周，與美托洛爾單一療法相比，阿菲卡汀單一療法顯著改善了峰值氧吸收量，這一指標(biāo)是通過心肺運動測試測量的。此外，在安全性和耐受性方面，與美托洛爾相比，Cytokinetics公司的阿菲卡汀也表現(xiàn)出色。這一積極結(jié)果為阿菲卡汀治療肥厚型心肌病帶來了新的希望，有望為患者提供更有效的治療選擇。

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