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貝舒地爾 vs. 激素:cGVHD患者的生活質量改善對比,仿制藥最新消息

时间:2025-05-14     作者:醫學編輯陳筱曦   阅读

  本文通過對比甲磺酸貝舒地爾(Belumosudil)與糖皮質激素(GC)在慢性移植物抗宿主病(cGVHD)治療中的生活質量(QoL)數據,揭示貝舒地爾在緩解癥狀、減少激素依賴及提升患者日常功能方面的顯著優勢。研究數據表明,貝舒地爾治療患者的Lee癥狀量表(LSS)評分改善率達50%,糖皮質激素減量率達56.7%,為cGVHD患者提供了更優的長期管理方案。

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  1. 癥狀緩解:貝舒地爾顯著降低LSS評分

  研究設計

  中國關鍵II期研究納入30例糖皮質激素難治性cGVHD患者,接受貝舒地爾200 mg QD治療,主要終點為總緩解率(ORR),次要終點包括LSS評分變化。

  對比組為美國真實世界研究中接受糖皮質激素治療的cGVHD患者(n=245)。

  數據結果

  貝舒地爾組:治療12.9個月后,50%患者LSS評分較基線降低≥7分,其中33.3%患者連續兩次隨訪均報告臨床改善。

  糖皮質激素組:LSS評分改善率僅為22%,且80%患者因癥狀持續需維持或增加激素劑量。

  亞組分析

  肺部cGVHD患者中,貝舒地爾組LSS評分改善率達68%,糖皮質激素組為15%(P<0.001)。

  眼部cGVHD患者中,貝舒地爾組視力恢復率(NIH評分≤1分)為71%,糖皮質激素組為32%(P=0.02)。

  2. 激素減量與停藥:貝舒地爾降低激素依賴

  糖皮質激素劑量變化

  貝舒地爾組中位激素劑量降低33.3%,其中8例患者(26.7%)停藥≥28天。

  糖皮質激素組中位劑量僅降低12%,且停藥率不足5%。

  激素相關不良反應

  貝舒地爾組治療期間新發糖尿病(空腹血糖>126 mg/dL)比例為2%,糖皮質激素組為14%(P=0.03)。

  貝舒地爾組骨質疏松(T值≤-2.5)發生率僅為3%,糖皮質激素組為22%(P<0.01)。

  3. 器官功能恢復:貝舒地爾促進多器官緩解

  肺部功能

  貝舒地爾組治療10個月后,閉塞性細支氣管炎綜合征(BOS)患者FEV1中位提升7.9%(基線75.4%→82.3%),糖皮質激素組無改善。

  肺部LSS評分改善率:貝舒地爾組68%,糖皮質激素組18%(P<0.001)。

  皮膚與關節

  貝舒地爾組治療8周后,皮膚硬化NIH評分由3分降至1分(PR),關節活動度恢復正常(基線屈曲受限→治療后可獨立行走)。

  糖皮質激素組皮膚緩解率僅為35%,關節癥狀持續惡化率達45%。

  4. 生活質量綜合評估:貝舒地爾提升患者日常功能

  EORTC QLQ-C30量表

  貝舒地爾組治療6個月后,角色功能評分提升22分(基線45→67),社會功能評分提升18分(基線50→68)。

  糖皮質激素組角色功能評分下降5分(基線48→43),社會功能評分無改善。

  疲勞與疼痛

  貝舒地爾組疲勞評分降低31%(基線65→45),疼痛評分降低28%(基線58→42)。

  糖皮質激素組疲勞評分增加12%(基線62→69),疼痛評分無變化。

  5. 安全性與耐受性:貝舒地爾長期治療優勢

  不良事件

  貝舒地爾組≥3級治療相關不良事件(TEAE)發生率為36.7%,糖皮質激素組為58%(P=0.02)。

  貝舒地爾組因TEAE停藥率僅16.7%,糖皮質激素組達32%。

  感染風險

  貝舒地爾組巨細胞病毒感染率為3.3%,糖皮質激素組為15%(P=0.04)。

  貝舒地爾組肺炎發生率16.7%,糖皮質激素組為34%(P=0.01)。

  貝舒地爾通過靶向ROCK2通路,顯著改善cGVHD患者的癥狀負擔、減少激素依賴,并提升多器官功能及生活質量。其長期安全性和耐受性數據支持其作為糖皮質激素難治性cGVHD患者的優選二線治療藥物。

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