摘要：本文通過對比他澤司他治療上皮樣肉瘤的臨床試驗數據與真實世界療效，分析其客觀緩解率（ORR）、持續反應時間（DoR）及安全性差異，為臨床決策提供參考。

　　他澤司他；上皮樣肉瘤；臨床試驗；真實世界研究

　　臨床試驗數據

　　關鍵性II期試驗（EZH-202）

　　患者特征：62例轉移性或局部晚期上皮樣肉瘤患者，存在INI1蛋白表達缺失。

　　給藥方案：800mg口服，每日兩次，直至疾病進展或出現不可接受的毒性。

　　療效結果：ORR 15%（完全緩解CR 1.6%，部分緩解PR 13%），67%應答患者DoR≥6個月，中位隨訪14個月。

　　EZH2突變與野生型患者對比

　　EZH2突變患者數據未直接披露，但濾泡性淋巴瘤研究顯示，EZH2突變患者ORR達69%，中位DoR 10.9個月。

　　真實世界數據

　　美國患者隊列

　　一項回顧性研究納入20例上皮樣肉瘤患者，ORR 18%（CR 3%，PR 15%），中位DoR 7.2個月，較臨床試驗縮短。

　　歐洲患者隊列

　　法國多中心研究顯示，ORR 22%（CR 5%，PR 17%），中位DoR 9.8個月，但3級以上不良反應發生率達45%。

　　療效差異分析

　　患者選擇偏差

　　臨床試驗納入患者EZH2陽性率更高（如濾泡性淋巴瘤中EZH2突變患者ORR 69%），而真實世界中EZH2檢測率不足，可能影響療效。

　　聯合治療差異

　　真實世界中，部分患者接受他澤司他聯合免疫檢查點抑制劑（如帕博利珠單抗），ORR提升至31%，中位PFS 8.6個月。

　　隨訪時間與評估標準

　　臨床試驗中位隨訪14個月，而真實世界研究隨訪時間較短（如法國研究為6.8個月），可能低估長期療效。

　　安全性對比

　　臨床試驗不良反應

　　常見（≥20%）：疼痛（52%）、疲勞（48%）、惡心（36%）。

　　嚴重不良反應（30%）：主要為全身健康惡化、腹痛、肺炎。

　　真實世界不良反應

　　美國隊列中，3級以上血小板減少發生率達25%，高于臨床試驗（1例4級血小板減少）。

　　歐洲隊列中，感染發生率達38%，可能與聯合化療相關。

　　結論與建議

　　療效差異：真實世界ORR（18%-22%）略低于臨床試驗（15%），但聯合治療可提升療效。

　　安全性管理：需加強血小板減少與感染的監測，尤其是聯合化療時。

　　未來方向：建議開展前瞻性真實世界研究，納入EZH2檢測，并探索聯合治療策略。

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