他米巴羅汀（Tamibarotene）作為第二代視黃酸受體α（RARα）激動(dòng)劑，在復(fù)發(fā)/難治性急性早幼粒細(xì)胞白血病（APL）治療中展現(xiàn)出獨(dú)特價(jià)值，尤其適用于全反式維甲酸（ATRA）耐藥患者。

　　療效數(shù)據(jù)：

　　誘導(dǎo)緩解率：?jiǎn)嗡幹委煆?fù)發(fā)APL的CR率達(dá)65%-70%，MRD陰性率58%；

　　生存期延長(zhǎng)：中位OS 18個(gè)月，3年OS率45%，較化療方案提升20%；

　　分子學(xué)緩解：90%患者實(shí)現(xiàn)PML-RARα融合基因轉(zhuǎn)陰，中位轉(zhuǎn)陰時(shí)間28天；

　　耐藥患者突破：對(duì)ATRA+砷劑雙耐藥患者，他米巴羅汀單藥CR率仍達(dá)40%。

　　安全性特征：

　　分化綜合征：發(fā)生率15%，但通過(guò)地塞米松預(yù)處理可降至5%以下；

　　感染風(fēng)險(xiǎn)：3-4級(jí)感染發(fā)生率22%，主要為肺炎（12%）和敗血癥（6%），粒細(xì)胞缺乏期平均持續(xù)時(shí)間14天；

　　其他毒性：3-4級(jí)肝功能異常發(fā)生率8%，無(wú)治療相關(guān)心臟毒性報(bào)告。

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