急性髓系白血�。ˋML）中，約7%-14%患者存在IDH1基因突變，導致異常代謝產物積累，抑制細胞分化并促進白血病進展。

　　盡管已有IDH1抑制劑（如ivosidenib、olutasidenib）獲批，但復發難治性（R/R）AML患者仍面臨療效有限、緩解時間短及耐藥問題。針對此，一項新臨床試驗探索了Olutasidenib聯合低強度化療藥物阿扎胞苷的療效，為這類患者提供了新治療選擇。

　　該研究采用Ⅰ/Ⅱ期設計，納入67例≥18歲、確診為mIDH1突變的R/R AML患者�；颊呙咳諆纱慰诜�150 mg Olutasidenib，聯合標準劑量阿扎胞苷（75 mg/m²，7天），28天為一周期。研究區分了既往接受過HMA（去甲基化藥物）或IDH1抑制劑治療的患者群體，主要終點為完全緩解（CR）或CR伴部分血液學恢復（CRh）率，次要終點包括整體反應率（ORR）、緩解持續時間、輸血獨立性及總生存期（OS）。

　　結果顯示，全體患者CR率為27%，CR/CRh率31%，ORR達51%；排除既往接受過Olutasidenib的患者后，CR率提升至31%，CR/CRh率達37%，ORR達59%。中位緩解持續時間超14個月，中位OS為12.9個月（未接受Olutasidenib患者達18.1個月）。值得注意的是，12例緩解患者中58%后續接受了造血干細胞移植（HSCT），顯著改善了預后。此外，輸血依賴患者中，64%（紅細胞）和57%（血小板）在緩解后實現56天以上輸血獨立。

　　安全性方面，97%患者報告至少1例治療相關不良事件（AE），但≥3級AE主要為血小板減少（37%）、貧血（25%）和中性粒細胞減少（24%），僅9%發生分化綜合征（可通過劑量調整管理），6%因AE中斷治療，無藥物直接致死病例。

　　研究首次系統驗證了Olutasidenib聯合阿扎胞苷的療效與安全性，顯示其可顯著延長緩解時間且毒性可控，尤其對既往未接受Olutasidenib的患者更具臨床意義。未來研究將進一步擴大樣本量。

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