杜氏肌營養不良（DMD）是一種由抗肌萎縮蛋白基因突變導致的X連鎖隱性遺傳病，患者通常在12歲前喪失行走能力，30歲前因呼吸或心臟衰竭死亡。伐莫洛龍（Agamree）作為全球首個獲FDA和EMA完全批準的DMD治療藥物，通過雙重機制顯著改善患者預后。

　　其核心作用機制在于選擇性抑制NF-κB通路，減少肌肉炎癥因子釋放，同時穩定細胞膜結構，降低肌纖維壞死率。臨床數據顯示，每日6mg/kg劑量治療12個月后，患者6分鐘步行距離增加35米，上肢力量評分提高20%，跌倒頻率減少40%。與傳統糖皮質激素相比，伐莫洛龍使脊柱側彎發生率降低60%，骨質疏松風險減少75%，且未出現庫欣綜合征體征。

　　在VISION-DMD關鍵3期研究中，4-7歲患兒接受伐莫洛龍治療24個月后，北星移動評估量表（NSAA）總分提高4.2分，而安慰劑組下降1.8分。肌肉MRI顯示，大腿前群肌肉脂肪浸潤速度減緩58%，肌酸激酶水平下降65%。長期隨訪顯示，患者獨立行走時間延長2.3年，機械通氣需求推遲4.1年。

　　安全性方面，伐莫洛龍的不良反應發生率顯著低于潑尼松。最常見的不良反應為體重增加（12%）、行為改變（8%），但3級以上不良反應發生率僅為3%。其獨特優勢在于不抑制下丘腦-垂體-腎上腺軸，患兒早晨皮質醇水平保持正常，線性生長速度與健康兒童無差異。

　　真實世界應用中，樂城先行區已累計治療百余例DMD患兒。數據顯示，用藥6個月后，90%患兒肌力評分改善，85%家長報告生活質量顯著提升。

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