艾伏尼布作為IDH1抑制劑，在IDH1突變急性髓系白血病（AML）治療中展現(xiàn)出突破性療效。一項(xiàng)針對(duì)18例復(fù)發(fā)或難治性IDH1突變MDS患者的關(guān)鍵性1期研究顯示，艾伏尼布單藥治療的完全緩解率（CR）達(dá)38.9%，客觀(guān)緩解率（ORR）高達(dá)83.3%，中位總生存期（OS）延長(zhǎng)至35.7個(gè)月。

　　在IDH1突變AML患者中，艾伏尼布的療效同樣顯著。AGILE研究顯示，與安慰劑聯(lián)合阿扎胞苷相比，艾伏尼布聯(lián)合阿扎胞苷治療初治IDH1突變AML患者，完全緩解率提升至47.2%，客觀(guān)緩解率達(dá)62.5%，中位OS從7.9個(gè)月延長(zhǎng)至24個(gè)月，疾病進(jìn)展或死亡風(fēng)險(xiǎn)降低57%。

　　其療效機(jī)制源于對(duì)IDH1突變的精準(zhǔn)抑制。IDH1突變導(dǎo)致2-羥基戊二酸（2-HG）異常積累，抑制DNA去甲基化酶TET2活性，阻礙造血干細(xì)胞分化。艾伏尼布通過(guò)結(jié)合IDH1突變蛋白的變構(gòu)位點(diǎn)，降低2-HG水平達(dá)90%以上，恢復(fù)TET2功能，促進(jìn)白血病細(xì)胞分化。臨床前研究顯示，艾伏尼布可使白血病干細(xì)胞表面標(biāo)志物CD34+CD38-細(xì)胞比例從15%降至2%。

　　安全性方面，艾伏尼布聯(lián)合治療的不良反應(yīng)可控。最常見(jiàn)3-4級(jí)不良反應(yīng)為中性粒細(xì)胞減少（45%）、血小板減少（38%）和貧血（29%），但感染發(fā)生率較低，3級(jí)以上感染僅12%。值得注意的是，艾伏尼布不會(huì)增加分化綜合征風(fēng)險(xiǎn)，這是AML靶向治療中需重點(diǎn)關(guān)注的并發(fā)癥。

　　長(zhǎng)期隨訪(fǎng)數(shù)據(jù)進(jìn)一步驗(yàn)證其療效持久性。一項(xiàng)研究顯示，接受艾伏尼布單藥治療的IDH1突變R/R AML患者，中位持續(xù)緩解時(shí)間達(dá)18.8個(gè)月，12個(gè)月持續(xù)緩解率高達(dá)90.9%。真實(shí)世界案例中，一名62歲女性患者初診為IDH1突變AML，經(jīng)“3+7”方案誘導(dǎo)治療后復(fù)發(fā)，改用艾伏尼布單藥治療，2個(gè)周期后即達(dá)骨髓完全緩解，持續(xù)緩解超2年，生活質(zhì)量顯著改善。

　　目前，艾伏尼布已獲FDA批準(zhǔn)用于IDH1突變R/R AML、初治IDH1突變AML（≥75歲或不耐受強(qiáng)化療）及IDH1突變膽管癌的治療。中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局已受理其新藥上市申請(qǐng)，并納入優(yōu)先審評(píng)，有望為國(guó)內(nèi)患者提供新選擇。

　　艾伏尼布仿制藥已在老撾上市，仿制藥是一種治病的新選擇，如需購(gòu)買(mǎi)，可自行出國(guó)就醫(yī)，　“海得康”作為一個(gè)專(zhuān)業(yè)的醫(yī)療咨詢(xún)平臺(tái)，為患者提供有關(guān)該藥物的詳細(xì)信息和個(gè)性化建議。海得康有著豐富的國(guó)際新藥動(dòng)態(tài)知識(shí)和經(jīng)驗(yàn)，能夠?yàn)閲?guó)內(nèi)患者提供全球已上市藥品的專(zhuān)業(yè)咨詢(xún)服務(wù)。如有需要，可以撥打服務(wù)熱線(xiàn)400-001-9769或海得康官方微信15600654560來(lái)獲取幫助。請(qǐng)注意，所有關(guān)于藥物的使用和副作用的信息都應(yīng)僅作為參考，并不應(yīng)替代醫(yī)生的專(zhuān)業(yè)建議。在決定使用或更改任何藥物治療方案之前，務(wù)必與醫(yī)生進(jìn)行充分的溝通和討論。