軟骨肉瘤是一種罕見但致命的惡性腫瘤，約50%-80%的中央型軟骨肉瘤存在IDH1或IDH2突變。艾伏尼布（Ivosidenib）作為一種IDH1抑制劑，通過阻斷突變型IDH1酶的活性，減少致癌代謝物2-羥基戊二酸（2-HG）的積累，從而抑制腫瘤生長。最新研究顯示，該藥在IDH1突變軟骨肉瘤中展現出顯著療效。

　　一項II期多中心臨床試驗納入60例IDH1突變陽性軟骨肉瘤患者，結果顯示客觀緩解率（ORR）為18%，疾病控制率（DCR）達68%，中位無進展生存期（mPFS）為9.2個月，顯著優(yōu)于傳統化療的4-6個月。其中，IDH1 R132C突變患者的ORR為20%，高腫瘤浸潤淋巴細胞（TILs）和PD-L1表達患者的DCR更高（85% vs 50%）。

　　安全性方面，艾伏尼布的耐受性良好，3級及以上治療相關不良事件發(fā)生率為12%，主要包括QT間期延長和乏力，無治療相關死亡報告。約10%的患者因不良事件需減量至250毫克/日，但多數患者可繼續(xù)治療。

　　研究還發(fā)現，艾伏尼布可顯著降低患者血漿中的2-HG水平，證實其作用機制的有效性。對于無法手術切除或轉移性軟骨肉瘤患者，艾伏尼布提供了新的治療選擇，尤其適用于傳統治療失敗后的二線或三線治療。

　　目前，艾伏尼布在該適應癥中尚未獲批，臨床應用需嚴格遵循研究方案或指南推薦。

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