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艾伏尼布治療IDH1突變AML:III期研究顯示OS延長至24個月,完全緩解率47.2%

时间:2025-06-17     作者:醫學編輯李可艾   阅读

  艾伏尼布作為全球首款IDH1抑制劑,在IDH1突變急性髓系白血病(AML)治療中取得突破性進展。AGILE III期研究顯示,與安慰劑聯合阿扎胞苷相比,艾伏尼布聯合阿扎胞苷顯著改善患者預后。研究納入146例不適合強化療的新診斷IDH1突變AML患者,結果顯示,聯合治療組中位總生存期(OS)延長至24個月,而對照組僅為7.9個月,死亡風險降低56%。

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  在緩解率方面,聯合治療組完全緩解率(CR)達47.2%,完全緩解伴部分血液學恢復(CR+CRh)率為52.8%,客觀緩解率(ORR)為62.5%,均顯著高于對照組的14.9%、17.6%和18.9%。此外,聯合治療組6個月無事件生存率為40%,12個月時為37%,而對照組僅為20%和12%。

  安全性方面,艾伏尼布聯合治療未增加嚴重不良反應,感染性中性粒細胞減少癥發生率低于對照組。其獨特的作用機制——通過抑制IDH1突變酶活性,減少D-2-羥基戊二酸生成,從而恢復細胞正常分化,可能是療效與安全性兼備的關鍵。目前,艾伏尼布已被納入《CSCO惡性血液病診療指南》,成為IDH1突變AML的標準治療方案之一。

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