摘要：腱鞘巨細胞瘤（TGCT）的治療長期依賴手術，但復發風險和手術并發癥限制了其應用。培西達替尼作為首個獲批的靶向藥物，為無法手術或復發風險高的患者提供了新選擇。本文通過對比手術與培西達替尼的療效、安全性及適用人群，探討TGCT患者的最佳治療策略。

　　關鍵詞：腱鞘巨細胞瘤；培西達替尼；手術治療；復發風險；靶向治療

　　TGCT是一種罕見的局部侵襲性腫瘤，傳統治療以手術切除為主。然而，腫瘤復發率高達30%-50%，且復發后手術難度增加，可能導致關節損傷和功能喪失。2019年，美國FDA批準培西達替尼用于無法手術或復發風險高的TGCT患者，標志著治療策略的轉變。

　　手術治療的局限性

　　手術切除是TGCT的標準療法，但存在以下局限性：

　　復發率高：30%-50%的患者在術后5年內復發，尤其是彌漫性或侵襲性腫瘤。

　　手術并發癥：多次手術可能導致關節僵硬、肌腱損傷和神經功能障礙。

　　手術禁忌癥：腫瘤包裹骨骼、肌腱或神經時，手術風險顯著增加。

　　培西達替尼的療效與安全性

　　培西達替尼是一種口服小分子藥物，通過抑制CSF1R、KIT和FLT3等激酶活性，阻斷腫瘤細胞的生長信號通路。關鍵性III期ENLIVEN研究顯示：

　　總緩解率（ORR）：治療第25周，培西達替尼組的ORR為38%，而安慰劑組為0%（p<0.0001）。

　　完全緩解率（CR）：15%的患者實現完全緩解，部分緩解率（PR）為23%。

　　緩解持續時間：在實現緩解的23例患者中，至少22例在隨訪6個月后仍維持緩解狀態。

　　然而，培西達替尼存在嚴重肝毒性風險，美國FDA給予其黑框警告。臨床試驗中，768名患者中有兩例出現膽汁淤積性肝損傷，其中一名患者死亡，另一名患者需肝移植。

　　手術與培西達替尼的對比分析

　　療效：手術可立即切除腫瘤，但復發風險高；培西達替尼的緩解率較高，但需長期治療。

　　安全性：手術并發癥包括感染、出血和神經損傷；培西達替尼的肝毒性風險需密切監測。

　　適用人群：手術適用于可切除且復發風險低的患者；培西達替尼適用于無法手術或復發風險高的患者。

　　個體化治療策略

　　早期TGCT：首選手術切除，術后密切隨訪，評估復發風險。

　　復發或無法手術患者：培西達替尼可作為一線治療，治療期間需每2周監測肝功能。

　　聯合治療：部分研究探索了培西達替尼與手術的聯合應用，但尚無明確結論。

　　培西達替尼為TGCT患者提供了非手術治療的新選擇，尤其適用于無法手術或復發風險高的患者。然而，其肝毒性風險需引起高度重視。

　　海得康”發掘國際新藥動態，為國內患者提供全球已上市藥品的咨詢服務，更多問題，請咨詢海得康醫學顧問，電話：400-001-9769，海得康官網微信：15600654560。

　　【友情提示：本文僅作為參考意見。用藥期間隨時與醫生保持聯系，隨時溝通用藥情況。圖片侵權，請聯系刪除。】