研究設計與基線特征

　　AGILE研究（NCT03173248）是一項全球、Ⅲ期、雙盲、隨機對照試驗，納入146例不適合強化化療的新診斷IDH1突變AML患者，中位年齡75.5歲。患者按1:1隨機分配至聯合治療組（艾伏尼布500mg QD+阿扎胞苷75mg/m²皮下或靜脈注射7天，28天為一周期）或單藥組（安慰劑+阿扎胞苷）。

　　療效對比

　　主要終點：無事件生存期（EFS）

　　聯合治療組的中位EFS為24.0個月，顯著優于單藥組的7.9個月（HR=0.33，95%CI：0.16-0.69，P=0.002）。6個月EFS率分別為40% vs 20%，12個月EFS率為37% vs 12%。

　　關鍵次要終點

　　總生存期（OS）：聯合治療組中位OS為24.0個月，單藥組為7.9個月（HR=0.44，95%CI：0.27-0.73，P=0.001）。

　　完全緩解率（CR）：聯合治療組CR率為47.2%，單藥組為14.9%（P<0.0001）。

　　客觀緩解率（ORR）：聯合治療組ORR為62.5%，單藥組為18.9%（P<0.0001）。

　　微小殘留病灶（MRD）清除

　　聯合治療組在12個月時的MRD陰性率為58%，而單藥組僅為12%（P<0.001）。MRD陰性患者的中位OS未達到，而陽性患者為12.4個月。

　　安全性與耐受性

　　聯合治療組的≥3級AE發生率為93%，單藥組為95%，主要差異在于貧血（25% vs 26%）和中性粒細胞減少（27% vs 16%）。聯合治療組的劑量調整率為62%，主要因血小板減少（31.5%）。兩組的嚴重AE發生率無顯著差異。

　　亞組分析與生物標志物

　　細胞遺傳學風險

　　低危/中危細胞遺傳學亞組中，聯合治療組的OS獲益更顯著（28.3個月 vs 10.1個月，P=0.003）。

　　XPO1表達水平

　　XPO1高表達患者的ORR為73.9%，而低表達患者為45.5%（P=0.027），提示XPO1水平可作為療效預測指標。

　　艾伏尼布聯合阿扎胞苷在IDH1突變AML患者中展現出顯著療效優勢，尤其在CR率、MRD清除和長期生存方面。其安全性可控，劑量調整策略可平衡療效與毒性。未來需進一步探索生物標志物指導下的個體化治療，以及與其他新型靶向藥物的聯合應用。

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