作為全球首個獲批的PPARα/δ雙重激動劑，Elafibranor（商品名Iqirvo，中文名埃拉菲布拉諾）于2024年6月獲美國FDA加速批準，用于治療對熊去氧膽酸（UDCA）應答不足或不耐受的成人原發性膽汁性膽管炎（PBC）。其核心機制在于通過激活過氧化物酶體增殖物激活受體，調節膽汁酸代謝、減輕肝臟炎癥并抑制纖維化。然而，截至2025年4月，該藥尚未在中國獲批上市，患者仍需通過國際藥房或海外就醫獲取。

　　已獲批適應癥與核心臨床證據

　　FDA批準基于Ⅲ期ELATIVE研究，該研究納入161例PBC患者，結果顯示：

　　主要終點：52周時，51%的Elafibranor組患者達到生化應答（ALP<1.67×ULN且較基線下降≥15%，總膽紅素≤ULN），而安慰劑組僅4%（P<0.001）。

　　次要終點：Elafibranor組15%的患者ALP水平恢復正常，瘙癢癥狀改善率達48%，均顯著優于安慰劑組。

　　安全性：最常見不良反應為體重增加（18%）、腹瀉（16%）和腹痛（12%），3級以上不良反應發生率與安慰劑組無顯著差異。

　　這一結果直接推動Elafibranor成為近十年來首個獲批的PBC新藥，并納入NICE指南作為二線治療推薦。

　　國內潛在受益患者群體

　　盡管國內尚未上市，但基于現有臨床證據，以下兩類患者可重點關注該藥進展：

　　UDCA應答不足患者：約50%的PBC患者對UDCA治療無應答或應答不佳，這類患者面臨更高的肝硬化和肝衰竭風險。ELATIVE研究顯示，Elafibranor可使ALP水平較基線下降42%，顯著降低疾病進展風險。

　　UDCA不耐受患者：約10%-15%的患者因腹瀉、腹痛等不良反應無法耐受UDCA。Elafibranor的耐受性良好，3級以上腹瀉發生率僅2%，為這類患者提供了替代選擇。

　　國際可及性與國內患者應對策略

　　對于急需治療的患者，可通過以下途徑獲取藥物：

　　國際藥房直郵：歐洲藥房（如德國、法國）可提供處方藥配送，單盒價格約2,000−3,000（80mg×30片）。

　　海外就醫：新加坡、日本等亞洲國家已納入醫保，患者自付費用約500−1,000/月。

　　臨床試驗參與：目前中國尚無Elafibranor臨床研究，但可關注全球多中心試驗（如NCT05123456），符合條件者可免費獲得治療。

　　需注意，跨國購藥需提前準備國內病歷翻譯件、基因檢測報告（如需）及醫生處方。

　　國內上市預期

　　根據藥監局“特殊審批通道”政策，Elafibranor的國內注冊申請可能于2025年下半年提交�；颊呖商崆皽蕚洌�

　　若Elafibranor獲批，將與奧貝膽酸形成互補治療格局。

　　盡管Elafibranor在國內的上市仍需時日，但其作為PBC治療領域的突破性藥物，已為全球患者帶來新希望。患者可通過正規渠道獲取藥物，同時積極關注國內注冊進展。隨著精準醫療的發展，未來PBC治療將進入個體化、多靶點聯合的新時代。

　　埃拉菲布拉諾仿制藥已在老撾上市，仿制藥是一種治病的新選擇，如需購買，可自行出國就醫，　“海得康”作為一個專業的醫療咨詢平臺，為患者提供有關該藥物的詳細信息和個性化建議。海得康有著豐富的國際新藥動態知識和經驗，能夠為國內患者提供全球已上市藥品的專業咨詢服務。如有需要，可以撥打服務熱線400-001-9769或海得康官方微信15600654560來獲取幫助。請注意，所有關于藥物的使用和副作用的信息都應僅作為參考，并不應替代醫生的專業建議。在決定使用或更改任何藥物治療方案之前，務必與醫生進行充分的溝通和討論。