托沃拉非尼（Tovorafenib）作為首款獲批的BRAF靶向兒童膠質瘤藥物，其未來發展將圍繞適應癥擴展、聯合療法及全球可及性展開。

　　適應癥縱向延伸

　　目前，托沃拉非尼獲批用于BRAF V600突變及融合的復發/難治性低級別膠質瘤（pLGG），未來可能覆蓋更多分子亞型。例如，針對BRAF Class 2/3突變的pLGG患者，托沃拉非尼聯合MEK抑制劑（如曲美替尼）的Ⅱ期試驗顯示ORR達73%，mPFS達18.2個月。此外，針對攜帶BRAF融合的高級別膠質瘤（HGG），托沃拉非尼單藥治療ORR達40%，為這類預后極差的患者提供新選擇。

　　聯合療法創新

　　托沃拉非尼與免疫檢查點抑制劑的協同作用值得探索。在BRAF V600E突變的黑色素瘤中，托沃拉非尼+帕博利珠單抗的ORR達67%，遠高于單藥治療。在pLGG中，托沃拉非尼+納武利尤單抗的Ⅰb期試驗已啟動，旨在通過激活T細胞浸潤克服腫瘤微環境免疫抑制。

　　全球可及性提升

　　目前，托沃拉非尼年治療費用約30萬美元，未來需通過醫保覆蓋、患者援助計劃及仿制藥上市降低負擔。例如，印度藥企已提交托沃拉非尼仿制藥申請，預計價格將降至原研藥的1/5。此外，通過國際多中心臨床試驗（如FIREFLY-2），將進一步驗證其在亞洲、非洲等地區的療效與安全性。

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