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拉羅替尼Larotretinib治療兒童實體瘤的長期隨訪數據:安全性與生活質量評估

时间:2025-04-17     作者:醫學編輯陳筱曦   阅读

  兒童實體瘤是一類嚴重威脅兒童健康的疾病,其治療難度大、預后差。拉羅替尼作為一種高選擇性的TRK抑制劑,已獲批用于治療攜帶NTRK融合基因的實體瘤成人和兒童患者。

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  長期隨訪數據

  療效數據

  在一項包含86例非原發性中樞神經系統(CNS)TRK融合兒童腫瘤患者的臨床試驗中,拉羅替尼的客觀緩解率(ORR)高達84%。

  中位緩解持續時間(DoR)為38.4個月,中位無進展生存期(PFS)為36.1個月,中位總生存期(OS)未達到,但48個月的OS率為89%。

  長期隨訪結果

  在長期隨訪中,拉羅替尼繼續表現出持久的療效。例如,在一名新生男嬰中,拉羅替尼治療8個周期后達到PR,治療10個周期后達到CR,并在后續治療中持續維持PR狀態。

  治療相關不良反應(TRAEs)

  在長期隨訪中,拉羅替尼的治療相關不良反應(TRAEs)大多為1或2級,且多數患者能夠耐受。

  最常見的TRAEs包括中性粒細胞計數減少、貧血、天門冬氨酸氨基轉移酶(AST)升高等,但嚴重不良反應的發生率較低。

  停藥與中斷治療

  在長期隨訪中,僅有少數患者因TRAEs而停止治療或中斷治療。這表明拉羅替尼在治療兒童實體瘤中具有良好的安全性。

  生活質量評估

  癥狀的改善

  拉羅替尼治療能夠顯著改善兒童實體瘤患者的癥狀,如腫瘤縮小、疼痛減輕等。

  在一項病例中,一名4歲男孩因右膝關節內側腫塊就診,拉羅替尼治療2個周期后達到PR,治療30個周期后靶病灶達到CR,非靶病灶達到PR,總體達到PR,癥狀得到明顯改善。

  生活質量的提升

  隨著癥狀的改善和腫瘤的縮小,兒童實體瘤患者的生活質量得到提升。他們能夠更好地參與日常生活和學習活動,享受更長的生存期。

  拉羅替尼在治療兒童實體瘤中表現出持久的療效和良好的安全性。長期隨訪數據表明,拉羅替尼能夠顯著改善患者的癥狀和提升生活質量。

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