拉羅替尼（larotrectinib）已獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）的傳統(tǒng)批準(zhǔn)，可用于治療神經(jīng)營養(yǎng)受體酪氨酸激酶（NTRK）基因融合陽性實體瘤。

　　此次獲批意味著 TRK 抑制劑（拉羅替尼）已獲得完全授權(quán)，能夠用于治療一系列特定患者群體，包括未出現(xiàn)已知獲得性耐藥突變、已發(fā)生轉(zhuǎn)移或手術(shù)切除可能導(dǎo)致嚴(yán)重疾病、且無滿意替代療法或治療后病情出現(xiàn)進(jìn)展的實體瘤成人和兒童患者。

　　回顧其獲批歷程，F(xiàn)DA 于 2018 年依據(jù)加速審批途徑首次批準(zhǔn)了拉羅替尼。加速審批途徑允許美國監(jiān)管機(jī)構(gòu)在要求公司開展研究以確認(rèn)預(yù)期臨床益處的前提下，更早批準(zhǔn)針對癌癥等嚴(yán)重疾病的療法。

　　從疾病機(jī)制來看，NTRK 基因融合的腫瘤會產(chǎn)生一種變異的 TRK 蛋白，致使癌細(xì)胞不受控制地生長。拉羅替尼的作用機(jī)制正是阻斷這種蛋白質(zhì)的作用，從而防止癌細(xì)胞過度生長并減緩病情惡化。

　　值得注意的是，TRK 融合癌可發(fā)生在身體的任何部位，像肺、甲狀腺、結(jié)腸、胰腺和唾液腺等部位都有可能發(fā)生。

　　此次 FDA 對拉羅替尼的最新決定，得到了三項開放標(biāo)簽試驗的積極數(shù)據(jù)支持。這些試驗涵蓋了患有 NTRK 基因融合的不可切除或轉(zhuǎn)移性實體瘤的成人和兒童患者。

　　匯總療效結(jié)果顯示，接受拉羅替尼治療的患者的總體反應(yīng)率為 60%，其中完全反應(yīng)率為 24%，部分反應(yīng)率為 36%，中位反應(yīng)持續(xù)時間為 43.3 個月。這一系列數(shù)據(jù)表明拉羅替尼在治療 NTRK 基因融合陽性腫瘤方面具有顯著療效，為患者帶來了新的治療選擇和希望 。

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