新藥Uplizna（inebilizumab-cdon）近日獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準，成為首個專門用于治療成人免疫球蛋白G4相關疾病（IgG4-RD）的藥物。這一里程碑式的決定為美國約20,000名IgG4-RD患者帶來了新的治療希望。

　　IgG4-RD：隱匿且復雜的罕見病

　　IgG4-RD是一種罕見的纖維炎癥性疾病，幾乎可以影響身體的任何器官。其特點在于緩解期與不可預測的爆發(fā)期交替出現(xiàn)，可能導致永久性器官損傷。該疾病通常在50至70歲之間發(fā)病，且男性發(fā)病率更高。長期以來，IgG4-RD患者面臨著治療選擇有限、病情難以控制的困境。

　　Uplizna：人源化單克隆抗體，精準打擊疾病根源

　　Uplizna是一種人源化單克隆抗體，通過減少被認為導致疾病潛在過程的細胞數(shù)量來發(fā)揮作用。此前，該藥物已在美國獲批用于治療另一種罕見的自身免疫性疾病——視神經脊髓炎譜系障礙（NMOSD）。此次獲批，則進一步拓展了其在罕見病治療領域的應用。

　　MITIGATE試驗彰顯療效，顯著降低發(fā)作風險

　　FDA的批準決定得到了3期MITIGATE試驗結果的強有力支持。在該試驗中，與安慰劑相比，Uplizna在52周的安慰劑對照期內將IgG4-RD發(fā)作風險降低了87%。此外，Uplizna治療患者的年發(fā)作率僅為0.10，而安慰劑治療患者的年發(fā)作率高達0.71。同時，無發(fā)作、無需治療的完全緩解以及無發(fā)作、無需使用皮質類固醇的完全緩解均有顯著改善。

　　除了IgG4-RD和NMOSD之外，Uplizna還被授予治療全身性重癥肌無力（gMG）的孤兒藥資格。gMG是一種罕見的自身免疫性疾病，會損害神經肌肉通訊并導致肌肉無力、呼吸困難、吞咽困難以及言語和視力受損。

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