尼洛加司他（Nirogacestat，商品名Ogsiveo）是一種口服選擇性γ-分泌酶抑制劑，近年來在硬纖維瘤的治療中取得了顯著的成效。

　　一、全球獲批情況

　　尼洛加司他于2023年11月27日獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）的批準(zhǔn)，用于治療需要全身治療的進(jìn)展性硬纖維瘤成年患者。這是首個(gè)被批準(zhǔn)用于治療硬纖維瘤的藥物，標(biāo)志著硬纖維瘤治療領(lǐng)域的重要突破。

　　在獲得FDA批準(zhǔn)之前，尼洛加司他已經(jīng)獲得了FDA授予的突破性療法、快速通道和孤兒藥資格。這些資格的授予反映了尼洛加司他在臨床試驗(yàn)中展現(xiàn)出的顯著療效和安全性。

　　目前，尼洛加司他尚未在其他國家獲得批準(zhǔn)上市。但隨著全球范圍內(nèi)對(duì)硬纖維瘤認(rèn)識(shí)的提高和臨床數(shù)據(jù)的積累，尼洛加司他有望在其他國家獲得批準(zhǔn)上市，為更多患者帶來治療希望。

　　二、臨床數(shù)據(jù)支持

　　尼洛加司他獲得FDA批準(zhǔn)的主要依據(jù)是DeFi（NCT03785964）試驗(yàn)的積極結(jié)果。該試驗(yàn)是一項(xiàng)國際、多中心、隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照的3期臨床試驗(yàn)，旨在評(píng)估尼洛加司他在進(jìn)展性硬纖維瘤成年患者中的療效和安全性。

　　試驗(yàn)結(jié)果顯示，尼洛加司他組患者的無進(jìn)展生存期（PFS）顯著優(yōu)于安慰劑組，疾病進(jìn)展或死亡風(fēng)險(xiǎn)降低了71%。此外，尼洛加司他組患者的客觀緩解率（ORR）也顯著高于安慰劑組。這些結(jié)果充分證明了尼洛加司他在硬纖維瘤治療中的顯著療效。

　　尼洛加司他作為一種創(chuàng)新藥物，在硬纖維瘤治療中取得了顯著的成效。隨著全球范圍內(nèi)對(duì)硬纖維瘤認(rèn)識(shí)的提高和臨床數(shù)據(jù)的積累，尼洛加司他有望在其他國家獲得批準(zhǔn)上市，并在更廣泛的腫瘤類型中發(fā)揮治療作用。

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