尼洛加司他（Nirogacestat，商品名Ogsiveo）是一種口服選擇性γ-分泌酶抑制劑，近年來在硬纖維瘤的治療中嶄露頭角。

　　一、尼洛加司他的作用機制

　　尼洛加司他通過抑制γ-分泌酶的活性來發揮治療作用。γ-分泌酶是一種能夠裂解多種跨膜蛋白復合物的酶，其中包括Notch蛋白。Notch信號通路在細胞的生長、分化和凋亡過程中起著至關重要的作用。當Notch信號通路被異常激活時，它可能會促進腫瘤細胞的增殖和侵襲。

　　尼洛加司他通過阻斷γ-分泌酶對Notch蛋白的裂解，從而抑制Notch信號通路的激活。這種作用機制使得尼洛加司他成為治療那些依賴Notch信號通路異常激活的腫瘤，如硬纖維瘤的潛在有效藥物。

　　二、尼洛加司他的療效表現

　　尼洛加司他在硬纖維瘤治療中的療效已經得到了多項臨床試驗的驗證。其中，最為重要的是DeFi（NCT03785964）試驗。這是一項國際、多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照的3期臨床試驗，旨在評估尼洛加司他在進展性硬纖維瘤成年患者中的療效和安全性。

　　試驗結果顯示，與安慰劑組相比，尼洛加司他組的患者在無進展生存期（PFS）方面取得了顯著的改善。具體來說，尼洛加司他組患者的疾病進展或死亡風險降低了71%。此外，尼洛加司他組患者的客觀緩解率（ORR）也顯著高于安慰劑組，分別為41%和8%。

　　除了PFS和ORR等硬指標外，尼洛加司他還改善了患者的生活質量。患者報告的結局（PROs）顯示，尼洛加司他組患者在疼痛、癥狀負擔、身體或角色功能以及與健康相關的生活質量方面均取得了顯著的改善。

　　尼洛加司他作為一種口服選擇性γ-分泌酶抑制劑，通過抑制Notch信號通路的激活來發揮治療作用。在硬纖維瘤的臨床試驗中，尼洛加司他已經展現出了顯著的療效，不僅延長了患者的無進展生存期，還提高了患者的生活質量。

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