阿斯利康（AZ）與 Ionis Pharmaceuticals 聯合開發的 Wainzua（eplontersen）近日喜獲歐盟委員會（EC）批準，用于治療患有罕見疾病遺傳性轉甲狀腺素介導的淀粉樣變性（ATTRv）的特定成年人群體，特別是那些患有一期或二期多發性神經病（通常稱為 hATTR-PN 或 ATTRv-PN）的患者。這一批準為眾多飽受該疾病折磨的患者帶來了新的治療希望。

　　ATTRv-PN 是一種影響全球多達 40,000 人的罕見疾病，其特點在于錯誤折疊的轉甲狀腺素蛋白（TTR）在心臟、周圍神經等組織中積聚，干擾正常功能，導致周圍神經損傷和運動障礙。該疾病進展迅速，可引發心血管、神經和腎臟等多種并發癥，如心力衰竭和慢性腎病，嚴重威脅患者生命健康。

　　值得一提的是，Wainzua 的獨特之處在于其便捷的給藥方式。患者可通過自動注射器每月自行注射一次，這一設計極大地提高了治療的便利性和患者的依從性。同時，Wainzua 旨在降低肝臟中 TTR 蛋白的產生，從而從根本上減緩疾病進展。

　　歐盟委員會對 Wainzua 的批準是基于歐洲藥品管理局人類藥物委員會的最新建議，并得到了第 3 期 NEURO-TTRansform 試驗的積極結果的有力支持。在該試驗中，與接受外部安慰劑治療的患者相比，Wainzua 治療組在血清 TTR 濃度和神經病變損傷等共同主要終點方面表現出了一致且持續的益處。此外，Wainzua 還與生活質量的改善（一個關鍵的次要終點）密切相關，且在整個試驗過程中均表現出良好的安全性和耐受性。

　　“海得康”一直緊密跟蹤國際新藥的最新進展，并致力于為國內患者提供關于全球已上市藥品的專業咨詢服務。如果需要更多的信息，請撥打我們的醫學顧問電話：400-001-9769，或添加海得康官方微信：15600654560，我們的專業團隊會為提供詳細的咨詢。

　　溫馨提示：本文內容僅供參考，并不能替代專業醫療建議。具體的治療方案應由醫生根據患者的實際情況綜合評估后確定。在用藥期間，請與醫生保持密切聯系，及時反饋用藥情況。如果圖片涉及侵權問題，請聯系我們進行刪除。