神經(jīng)纖維瘤病1型（NF1）是一種由NF1基因突變導致的常染色體顯性遺傳性疾病，常引發(fā)叢狀神經(jīng)纖維瘤（PN）等病變。針對現(xiàn)有療法存在的局限，新型MEK抑制劑mirdametinib成為了潛在的治療選擇。

　　ReNeu是一項開放標簽、多中心的II期臨床試驗，納入了58名成人和56名兒童NF1-PN患者。試驗采用間歇給藥方案，療程共24周，并可延長至長期隨訪。主要終點為盲法獨立中央審查（BICR）確認的客觀緩解率（ORR）。

　　結果顯示，在24周治療期內(nèi)，成人組和兒童組的ORR分別達到41%和52%。成人靶PN體積中位降幅為41%，兒童為42%，超半數(shù)患者實現(xiàn)體積減少超過50%。同時，疼痛和健康相關生活質(zhì)量（HRQOL）得到顯著改善。緩解持續(xù)時間長，中位響應時間達7.8-7.9個月。

　　安全性方面，成人及兒童均以1級或2級不良事件（AE）為主，最常見為痤瘡樣皮炎、腹瀉和惡心。僅1例成人發(fā)生3級視網(wǎng)膜靜脈阻塞，無嚴重AE或腫瘤惡性轉化。

　　相較于歷史對照，mirdametinib顯著延緩疾病進展并降低年體積增長率，為NF1-PN提供了首個獲批適應癥的成人靶向治療方案。未來需進一步探索其長期療效、最優(yōu)劑量及預防新發(fā)PN的作用。

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