IDH突變型腦腫瘤靶向藥Voranigo（vorasidenib）是一種用于治療成人和12歲及以上兒童患者的2級(jí)異檸檬酸脫氫酶（IDH）突變型神經(jīng)膠質(zhì)瘤的靶向藥物。以下是關(guān)于Voranigo的詳細(xì)解釋：

　　一、藥物基本信息

　　商品名：Voranigo

　　通用名：vorasidenib

　　中文名：沃拉西德尼

　　研發(fā)公司：施維雅公司

　　二、適應(yīng)癥

　　Voranigo被批準(zhǔn)用于治療以下患者：

　　年齡：12歲及以上

　　疾病類型：2級(jí)IDH突變型神經(jīng)膠質(zhì)瘤

　　手術(shù)情況：已接受手術(shù)（包括活檢、次全切除術(shù)或全切除術(shù)）治療的患者

　　三、藥物作用機(jī)制

　　Voranigo是一種具腦滲透性與選擇性的口服異檸檬酸脫氫酶-1（IDH1）和異檸檬酸脫氫酶-2（IDH2）雙重抑制劑。它通過抑制突變的IDH1和IDH2蛋白的活性，降低突變酶的活性，從而幫助控制疾病。在IDH突變型神經(jīng)膠質(zhì)瘤中，突變的IDH1和IDH2酶會(huì)導(dǎo)致細(xì)胞內(nèi)代謝產(chǎn)物的異常積累，進(jìn)而促進(jìn)腫瘤的生長和擴(kuò)散。Voranigo通過減少這些突變酶的活性，有效阻止了癌細(xì)胞的生長和擴(kuò)散。

　　四、臨床實(shí)驗(yàn)數(shù)據(jù)

　　關(guān)鍵性3期INDIGO臨床試驗(yàn)評(píng)估了Voranigo在IDH突變型神經(jīng)膠質(zhì)瘤患者中的療效和安全性。該研究納入了331名患者，他們被隨機(jī)分為兩組，一組每日口服40mg的Voranigo，另一組則接受安慰劑治療，直至疾病進(jìn)展或出現(xiàn)不可耐受的毒性。

　　主要療效結(jié)果：

　　無進(jìn)展生存期（PFS）：Voranigo組的中位PFS為27.7個(gè)月，而安慰劑組為11.1個(gè)月。與安慰劑相比，Voranigo使疾病進(jìn)展或死亡風(fēng)險(xiǎn)降低了61%（HR=0.39；95%CI，0.27-0.56；P<0.0001）。

　　次要療效結(jié)果：

　　下次干預(yù)時(shí)間（TTNI）：Voranigo組在下次干預(yù)時(shí)間方面表現(xiàn)出統(tǒng)計(jì)學(xué)上顯著的改善（HR=0.26；95%CI，0.15-0.43；P<0.001）。

　　腫瘤體積變化：Voranigo組每6個(gè)月可使腫瘤體積平均減少2.5%（TGR為-2.5%；95%CI：-4.7%至-0.2%），而安慰劑組腫瘤體積每6個(gè)月平均增加13.9%（TGR為13.9%；95%CI：11.1%至16.8%）。

　　安全性結(jié)果：

　　Voranigo的耐受性良好，其安全性與1期試驗(yàn)觀察到的結(jié)果一致。

　　最常見的不良反應(yīng)（≥15%）包括疲勞、COVID-19、肌肉骨骼疼痛、腹瀉和癲癇。

　　3級(jí)或4級(jí)實(shí)驗(yàn)室異常（>2%）包括丙氨酸氨基轉(zhuǎn)移酶升高、天冬氨酸氨基轉(zhuǎn)移酶升高、γ-谷氨酰轉(zhuǎn)肽酶升高和中性粒細(xì)胞減少。

　　五、藥物獲批情況

　　美國：2024年8月6日，美國食品和藥物管理局（FDA）批準(zhǔn)Voranigo上市，用于治療符合條件的2級(jí)IDH突變型神經(jīng)膠質(zhì)瘤患者。

　　加拿大：2024年10月，加拿大衛(wèi)生部批準(zhǔn)Voranigo上市，用于治療成人和12歲及以上兒童患者的2級(jí)IDH突變型神經(jīng)膠質(zhì)瘤術(shù)后患者。

　　Voranigo是一種針對(duì)2級(jí)IDH突變型神經(jīng)膠質(zhì)瘤的靶向治療藥物，通過抑制突變的IDH1和IDH2酶的活性，有效控制疾病進(jìn)展，延長患者的無進(jìn)展生存期，并減少腫瘤體積的增長。同時(shí)，Voranigo的安全性和耐受性良好，為IDH突變型腦腫瘤患者提供了新的治療選擇。

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