美國食品藥品監督管理局（FDA）已正式批準Mirum Pharmaceuticals公司的Ctexli（chenodiol）用于治療患有腦腱黃瘤�。–TX）的成年人。這一口服藥物標志著首個獲得監管機構批準用于治療這一罕見脂質累積病的藥物問世。

　　CTX是一種漸進性遺傳疾病。該病由一種使身體分解脂肪的酶缺乏引起，導致大腦和身體其他部位沉積非典型膽固醇代謝物�；颊呖赡艹霈F的癥狀包括慢性腹瀉、頻繁骨折、白內障、癡呆、癲癇和言語困難等。

　　Ctexli旨在替代一種膽汁酸的不足水平，從而減少被認為是導致CTX臨床異常的膽固醇代謝物的異常沉積。FDA對該藥物的批準是基于為期24周的III期RESTORE研究的積極結果。研究表明，與安慰劑相比，每天三次以250毫克的劑量使用Ctexli治療可以顯著降低血漿膽甾烷醇和尿液23S-戊醇（這兩種物質在CTX患者中含量顯著增加）。

　　然而，值得注意的是，Ctexli的處方信息中包含了肝毒性警告。因此，患者在開始治療前應進行肝血液檢查，并在服藥期間每年進行一次檢查以確保安全。

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