復發或難治性（R/R）FLT3突變的急性髓樣白血�。ˋML）患者的預后通常較差。吉瑞替尼（Gilteritinib）是最近被批準用于R/R 急性髓系白血病患者的FLT3酪氨酸激酶抑制劑（TKI）。本研究的目的是描述吉瑞替尼在R/R FLT3突變急性髓系白血病患者中的實際應用效果，并與接受基于化療的挽救方案的匹配患者進行比較。

　　來自六個學術中心的25名R/R FLT3突變急性髓系白血病患者接受了吉瑞替尼治療。其中，80%的患者曾接受過密集的誘導方案治療，40%的患者曾接受過先前的TKI治療。12例患者（48%）對吉瑞替尼實現了完全反應（CR）。

　　整個隊列的估計中位總生存期（OS）為8個月（95% CI：0-16.2）。與未達到CR的患者相比，獲得CR的患者的OS明顯更長（16.3個月，95% CI：0-36.2 vs. 2.6個月，95% CI：1.47-3.7；P=0.046）。在多元Cox回歸分析中，實現CR是較長OS的唯一預測指標（HR 0.33，95% CI：0.11-0.97，P=0.044）。先前的TKI暴露不會影響OS，但與更好的無事件生存率有關（HR 0.15，95% CI：0.03-0.71，P=0.016）。

　　年齡和ELN（European LeukemiaNet）風險匹配的吉瑞替尼治療組和強化挽救治療組之間的比較顯示出相似的反應率（兩組均為50%）。中位OS分別為9.6個月（95% CI：2.3-16.8）和7個月（95% CI：5.1-8.9），分別對應于吉瑞替尼治療組和匹配的對照組（P=0.869）。

　　總之，在現實世界中，吉瑞替尼在R/R FLT3突變急性髓系白血病患者中顯示出有效性，即使在曾接受過TKI治療的患者中也是如此。這些結果支持吉瑞替尼作為R/R FLT3突變急性髓系白血病患者的治療選擇。

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