Kanuma的獲批可不是憑空而來的，它是靠實實在在的臨床試驗數(shù)據(jù)說話的。特別是在對嬰兒、兒童和成人LAL缺乏癥患者的試驗中，Kanuma的表現(xiàn)可是相當(dāng)出色。

　　先說說嬰兒的臨床試驗吧。在一項針對1到6個月大的LAL缺乏癥嬰兒的III期臨床試驗里（試驗編號NCT01371825），研究人員發(fā)現(xiàn)，用了Kanuma治療的嬰兒，12個月后的生存率大大提高了，達到了67%。而且，那些活下來的小寶貝們，生長情況也都有了好轉(zhuǎn)。要知道，在以前沒有治療的時候，21個這樣的嬰兒里，可是一個都沒能活下來。

　　再來看兒童和成人的臨床試驗。另一項針對4歲到58歲的LAL缺乏癥患者的III期臨床試驗（試驗編號NCT01757184）顯示，用了20周的Kanuma治療后，跟用安慰劑的患者比起來，Kanuma治療組的患者肝功能指標ALT值和肝臟里的脂肪含量都明顯降低了。MRI檢查也證實，Kanuma真的減少了肝臟里的脂肪堆積。而且，繼續(xù)用Kanuma治療36周的患者，血脂也變得更好了，包括低密度脂蛋白膽固醇（LDL-c）和高密度脂蛋白膽固醇（HDL-c）的水平，還有ALT值都有所改善。

　　這些臨床試驗數(shù)據(jù)都說明，Kanuma不僅能提高LAL缺乏癥患者的生存率，改善他們的生長狀況，還能讓他們的肝功能和血脂都變得更好。所以說，Kanuma真的是個治療LAL缺乏癥的好藥！

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