Kanuma（Sebelipase alfa）是治療溶酶體酸性脂肪酶缺乏癥（LAL-D）的藥物。

　　溶酶體酸性脂肪酶缺乏癥（LAL-D）是一種罕見的遺傳性代謝障礙，由LIPA基因的有害突變引起。患者體內(nèi)缺乏或缺陷的溶酶體酸性脂肪酶（LAL）導(dǎo)致脂肪在肝臟、血管壁和其他組織中積聚，引發(fā)一系列嚴(yán)重的疾病癥狀，如生長障礙、肝損傷、血脂異常等。

　　Kanuma（Sebelipase alfa）是一種重組人溶酶體酸性脂肪酶，由Alexion制藥公司（現(xiàn)為Alexion Pharmaceuticals, Inc.）研發(fā)。它通過靜脈輸注給藥，每周或每隔一周一次，用于替代LAL缺乏癥患者體內(nèi)缺乏的酶活性，減少溶酶體脂質(zhì)積聚，從而改善與疾病相關(guān)的異常。

　　Kanuma于2015年9月和12月分別獲得歐盟和美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）的上市許可批準(zhǔn)，是首個針對LAL缺乏癥的治療藥物。此后，該藥物在日本、加拿大、英國等國家也獲得了批準(zhǔn)。

　　對于LAL缺乏癥的治療，在Kanuma獲批之前，尚無有效的治療方法。Kanuma的上市為LAL缺乏癥患者帶來了新的治療選擇，顯著提高了患者的生存率和生活質(zhì)量。

　　LAL缺乏癥的臨床表現(xiàn)：

　　沃爾曼病（Wolman Disease）：這是一種快速進展的LAL缺乏癥，通常在嬰兒期發(fā)病。患者可能出現(xiàn)肝衰竭、生長障礙和嚴(yán)重的脂質(zhì)積聚，導(dǎo)致早期死亡。

　　膽固醇酯貯積病（Cholesterol Ester Storage Disease, CESD）：這是一種進展較慢的LAL缺乏癥，影響兒童和成人。患者可能出現(xiàn)肝腫大、血脂異常、動脈粥樣硬化和肝功能障礙等癥狀。

　　Kanuma的作用機制：

　　Kanuma提供的重組人溶酶體酸性脂肪酶（rhLAL）可以在患者體內(nèi)缺乏或喪失LAL活性的部位發(fā)揮作用，幫助分解積聚的脂質(zhì)，減少溶酶體脂質(zhì)積聚，從而改善與疾病相關(guān)的異常。

　　Kanuma的臨床試驗與療效：

　　嬰兒患者：在針對快速發(fā)展型沃爾曼癥的嬰兒的臨床試驗中，接受Kanuma治療的患者12個月后的生存率顯著提高，所有存活患者也觀察到生長改善。

　　兒童和成人患者：在針對膽固醇酯貯積病的兒童和成人患者的臨床試驗中，接受Kanuma治療的患者肝臟脂肪含量和ALT值（一種反映肝功能的指標(biāo)）自起始大幅降低。

　　Kanuma的副作用：

　　雖然Kanuma對LAL缺乏癥的治療效果顯著，但也可能引起一些副作用，如腹瀉、嘔吐、發(fā)燒、鼻炎、貧血、咳嗽、頭痛、便秘及惡心等。在使用Kanuma時，患者應(yīng)密切關(guān)注自身反應(yīng)，并在醫(yī)生的指導(dǎo)下進行治療。

　　Kanuma（Sebelipase alfa）是治療溶酶體酸性脂肪酶缺乏癥（LAL-D）的有效藥物，適用于所有年齡段的患者。它通過提供重組人溶酶體酸性脂肪酶，幫助分解積聚的脂質(zhì)，減少溶酶體脂質(zhì)積聚，從而改善與疾病相關(guān)的異常，提高患者的生存率和生活質(zhì)量。

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