羅氏公司宣布，其脊髓性肌萎縮癥（SMA）治療藥物Evrysdi（risdiplam）的片劑制劑已獲得美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）的批準(zhǔn)。

　　Evrysdi最初于2020年獲得美國(guó)監(jiān)管機(jī)構(gòu)的批準(zhǔn)，用于治療2個(gè)月及以上患者的進(jìn)行性神經(jīng)肌肉疾病，并在2022年擴(kuò)大批準(zhǔn)范圍，可用于治療2個(gè)月以下的嬰兒。此前，該藥物僅以口服溶液的形式提供，每天需在家中通過(guò)口服或喂食管服用。

　　羅氏公司表示，新的5毫克片劑預(yù)計(jì)將在未來(lái)幾周內(nèi)上市，適用于年齡在2歲及以上、體重超過(guò)20公斤的患者。同時(shí)，原始配方仍將提供給需要使用其他劑量藥物的患者以及可能更喜歡口服溶液的患者。

　　這些片劑可以在室溫下保存，可以整個(gè)吞服，也可以分散在水中服用，為患者提供了更多的自由和獨(dú)立性。

　　全球每10,000名嬰兒中約有1人患有SMA，該病由SMN1基因突變引起，導(dǎo)致SMN蛋白缺乏。根據(jù)疾病的形式，患者的體力以及行走、進(jìn)食或呼吸能力可能會(huì)顯著減弱或喪失。

　　羅氏公司的Evrysdi旨在通過(guò)增加和維持中樞神經(jīng)系統(tǒng)和周圍組織中SMN蛋白的產(chǎn)生來(lái)治療SMA。

　　FDA對(duì)Evrysdi做出的最新批準(zhǔn)決定是基于一項(xiàng)生物等效性研究的結(jié)果。該研究證明，5毫克片劑和原始口服溶液提供了與該藥物相當(dāng)?shù)谋┞读浚�這使得Evrysdi成為首個(gè)也是唯一一個(gè)獲準(zhǔn)用于治療SMA的片劑。

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