美國食品藥品監督管理局（FDA）已批準SpringWorks Therapeutics公司的Gomekli（mirdametinib）用于治療1型神經纖維瘤病（NF1）中無法通過手術切除的癥狀性叢狀神經纖維瘤（PN）的成人和兩歲及以上的兒科患者。NF1是一種罕見的遺傳性疾病。

　　該藥物特別授權用于這類特定患者群體，旨在提供有效的治療選擇。

　　NF1會導致多個器官系統出現多種癥狀，包括色素異常、骨骼畸形、腫瘤生長以及神經系統并發癥。其中，PN是一種沿外周神經鞘生長的腫瘤，可能導致嚴重毀容、疼痛和功能障礙，甚至可能發展為惡性外周神經鞘瘤，這是一種侵襲性強且可能致命的疾病。

　　Gomekli是一種口服小分子MEK抑制劑，也是首個且唯一一個獲得FDA批準的用于治療成人和兒童NF1-PN的藥物。

　　FDA對該藥物的批準決定基于2b期ReNeu試驗的積極結果。該試驗表明，Gomekli在成人和兒童NF1-PN患者中的客觀緩解率分別達到41%和52%。

　　腫瘤體積的減少是顯著且持久的，其中50%的成人患者和48%的兒童患者對治療的反應至少持續24個月。同時，兩組患者的疼痛和生活質量也得到了早期和持續的改善。

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