CSL Behring公布了其血友病B基因療法Hemgenix（etranacogene dezaparvovec-drlb）后期研究的四年積極成果。

　　正在進(jìn)行的3期HOPE-B試驗(yàn)一直在評(píng)估對(duì)患有重度或中度重度遺傳性出血性疾病的成年男性（無論是否預(yù)先存在AAV5中和抗體）一次性輸注Hemgenix的長期持久性和安全性。

　　Hemgenix能夠讓符合條件的患者通過靜脈輸注一次性劑量后，持續(xù)產(chǎn)生自身的IX因子。該藥物已于2022年獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）的批準(zhǔn)，用于治療那些使用IX因子預(yù)防療法、目前或過去有危及生命的出血癥狀，或有反復(fù)嚴(yán)重自發(fā)性出血事件的成年人。

　　在歐洲血友病和相關(guān)疾病協(xié)會(huì)今年的年會(huì)上公布的結(jié)果顯示，94%的患者在第四年仍未接受持續(xù)的預(yù)防治療，且在HOPE-B試驗(yàn)的第三至第四年之間，沒有患者恢復(fù)持續(xù)預(yù)防治療。

　　此外，治療后四年內(nèi)，患者的平均IX因子活性水平維持在接近正常水平的37%。從治療前到第四年，所有出血的平均調(diào)整年出血率降低了約90%。

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