2025年1月，美國食品藥品監督管理局（FDA）批準了烷基化劑三硫硫酸鹽（商品名：Grafapex）與氟達拉濱聯合作為成人和老年患者急性髓樣白血病（AML）或骨髓增生綜合征（MDS）的同種異體造血干細胞移植（AlloHSCT）的制備方案。

　　功效和安全性評估

　　功效評估基于MC-Fludt.14/L試驗II（NCT00822393），這是一項隨機、活躍對照的試驗，比較了Treosulfan與氟達拉濱作為同種異體移植準備方案的效果。符合條件的患者包括18至70歲的AML或MDS成年人，且Karnofsky表現狀態≥60%，年齡≥50歲或造血細胞移植合并癥（HCT-CI）得分>2。患者被隨機分配至Treosulfan+氟達拉濱組（n值未給出）或Busulfan組（n=290）。

　　主要功效結果指標是總生存期（OS），定義為從隨機分組到因任何原因死亡的時間。與Busulfan組相比，Treosulfan+氟達拉濱組的OS危害比（按供體類型和風險組分層）為0.67（95%CI：0.51，0.90）。在AML患者中，該危害比為0.73（95%CI：0.51，1.06）；在MDS患者中，該危害比為0.64（95%CI：0.40，1.02）。

　　最常見的不良反應（發生率≥20%）包括肌肉骨骼疼痛、口腔炎、發熱、惡心、水腫、感染和嘔吐。選定的3級或4級非血液學實驗室異常包括γ-谷氨酰轉肽酶（GGT）升高、膽紅素升高、丙氨酸氨基轉移酶（ALT）升高、天門冬氨酸氨基轉移酶（AST）升高和肌酐升高。

　　這樣的批準為AML或MDS患者提供了新的治療選擇，有助于改善患者的治療效果和生存質量。

　　來源：FDA

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