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司替戊醇:Dravet綜合征治療回顧,如何購買該藥品?

时间:2025-02-08     作者:醫學編輯陳筱曦   阅读

  司替戊醇(Diacomit®)是一種具有獨特結構的口服活性抗癲癇藥(AED),其潛在作用機制多樣,包括增強中樞γ-氨基丁酸的傳輸。在歐盟,司替戊醇被批準與氯巴扎姆和丙戊酸聯合使用,作為Dravet綜合征(DS;曾稱嬰兒期嚴重肌陣攣性癲癇)患者難治性全身強直陣攣性癲癇發作的輔助治療藥物,適用于那些僅通過氯巴扎姆和丙戊酸治療無法充分控制癲癇發作的患者。

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  這一批準(以及美國、加拿大和日本針對Dravet綜合征的類似適應癥批準)是基于STICLO研究的結果。這兩項小型隨機對照試驗顯示,在3歲至21歲之間、氯巴扎姆和丙戊酸控制不佳的Dravet綜合征患者中,司替戊醇作為輔助治療與安慰劑相比,2個月后的緩解率顯著更高。

  這些短期療效隨后得到了長期、開放標簽觀察性研究的進一步支持和擴展。其中一項回顧性縱向隊列研究表明,在兒科年齡階段開始使用司替戊醇聯合氯巴扎姆和丙戊酸鈉的治療療效可以持續維持至中年,暴露時間可達24年甚至更久,有研究中暴露時間長達40年。

  在司替戊醇與氯巴扎姆和丙戊酸鈉的聯合用藥中,最常見的不良事件包括嗜睡、食欲不振、體重減輕、共濟失調和震顫。根據現有證據,司替戊醇作為氯巴扎姆和丙戊酸的輔助藥物,對Dravet綜合征患者而言是一種明顯有益且普遍耐受性良好的二線治療方法。

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