藥物：Avapritinib (Ayvakit)

　　疾病：晚期系統性肥大細胞增多癥

　　研究：2期 PATHFINDER 研究 (NCT03580655)

　　測量工具：骨雙能X射線吸收測定(DXA)掃描

　　主要發現

　　在超過3年的隨訪中，接受Avapritinib治療的患者腰椎T評分有所改善。

　　低骨密度隊列(BD low)的T分數從-2.44改善至-1.63（P = .034）。

　　正常組(BD正常)和高骨密度組(BD高)的平均腰椎T分數穩定。

　　在BD低、BD高和BD正常隊列中，從基線到最后一次就診的T分數分別在92%、67%和83%的患者中得到改善或穩定。

　　Avapritinib還改善了可評估人群的骨髓纖維化和骨硬化。

　　研究細節

　　研究設計：國際多中心、開放標簽、單組研究

　　患者群體：晚期系統性肥大細胞增多癥患者

　　治療方案：每日100毫克或200毫克劑量的Avapritinib

　　DXA掃描：在基線時進行，治療期間大約每12個月進行一次

　　分組：根據基線腰椎T分數分為BD低、BD高和BD正常隊列

　　患者特征和治療細節

　　患者年齡：DXA掃描可評估人群中患者的平均年齡為69歲。

　　性別分布：48%和42%的患者是女性，其中93%和91%已絕經。

　　亞型分布：大多數患者為SM-AHN亞型（73%）。

　　治療持續時間：平均治療持續時間為27.1個月。

　　同時用藥：59%的患者同時接受皮質類固醇治療。

　　骨密度變化

　　低骨密度隊列：T分數顯著改善，平均最佳改善時間為11.5個月。

　　正常組和高骨密度組：T分數保持穩定。

　　骨質疏松癥患者：在BD低人群中的5名患者中，4名患者的T分數有所改善，1名患者的T分數保持穩定。

　　骨髓纖維化和骨硬化變化

　　骨髓纖維化：所有3個骨密度隊列均有所改善，得分轉向較低。

　　BD低隊列：骨髓纖維化評分為0到1的患者百分比從55%增加到90%。

　　BD高亞組和BD標準亞組也觀察到類似趨勢。

　　骨硬化：基線評分高的患者有顯著改善。

　　BD低隊列：骨硬化評分為0到1的患者百分比從80%增加到100%。

　　BD高亞組和BD標準亞組也觀察到改善。

　　其他研究結果

　　總體緩解率：在總體可評估人群中，Avapritinib的總體緩解率為73%。

　　總生存率：接受Avapritinib治療的患者在3年隨訪后仍未達到中位總生存率，36個月時的OS率為75%。

　　綜上所述，Avapritinib在改善晚期系統性肥大細胞增多癥患者的骨密度方面顯示出顯著效果，同時還改善了骨髓纖維化和骨硬化。這些發現為晚期系統性肥大細胞增多癥患者提供了新的治療選擇，并可能改善他們的預后。

　　“海得康”一直緊密跟蹤國際新藥的最新進展，并致力于為國內患者提供關于全球已上市藥品的專業咨詢服務。如果需要更多的信息，請撥打我們的醫學顧問電話：400-001-9769，或添加海得康官方微信：15600654560，我們的專業團隊會為提供詳細的咨詢。

　　溫馨提示：本文內容僅供參考，并不能替代專業醫療建議。具體的治療方案應由醫生根據患者的實際情況綜合評估后確定。在用藥期間，請與醫生保持密切聯系，及時反饋用藥情況。如果圖片涉及侵權問題，請聯系我們進行刪除。