TRK抑制劑拉羅替尼已獲美國食品和藥物管理局批準，用于那些缺乏滿意替代治療方案或治療后病情進展，但尚未作為具有明確治療持續時間的一線療法進行系統研究的NTRK融合陽性實體瘤患者。本研究（ADVL1823）旨在新診斷的NTRK融合陽性實體瘤患者中評估拉羅替尼的療效，并采用根據治療反應和手術可切除性調整的適應性治療持續時間以及局部控制策略。

　　患者在28天的治療周期中每天兩次接受拉羅替尼治療，治療持續時間根據對治療的反應和手術可切除性而定，范圍從6到26個周期不等。主要終點是嬰兒纖維肉瘤（IFS）患者六個周期內的客觀緩解率（ORR）；具有其他組織學診斷的患者則在單獨的隊列中進行分析。次要目標包括無事件生存期（EFS）和總生存期（OS）。

　　結果：共納入了33名患者，其中18名患有IFS，15名患有其他實體瘤。在IFS兒童中，六個周期內的ORR為94%（17/18；95%調整CI，72.7至98.6）；而在其他實體瘤兒童中，ORR為60%（9/15；95%CI，32.3至83.7）。在治療期間，僅有6%（2/33；95%CI，0.7至22.2）的患者出現疾病進展。

　　對于IFS患者，兩年的EFS和OS分別為82.2%（95%CI，54.3至93.9）和93.8%（95%CI，63.2至99.1）；而對于其他實體瘤患者，兩年的EFS和OS分別為80%（95%CI，50.0至93.1）和93.3%（95%CI，61.3至99.0）。在接受腫瘤手術切除的患者中，EFS得到延長，16名此類患者中僅有1名出現疾病進展。

　　在33名患者中，有4名出現了劑量限制性毒性。

　　本研究顯示，拉羅替尼在新診斷的嬰兒纖維肉瘤和其他兒科NTRK融合陽性實體瘤患者中具有顯著的療效和可接受的安全性。這些結果支持拉羅替尼作為這類患者的有效治療選擇。

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　　溫馨提示：本文內容僅供參考，并不能替代專業醫療建議。具體的治療方案應由醫生根據患者的實際情況綜合評估后確定。在用藥期間，請與醫生保持密切聯系，及時反饋用藥情況。如果圖片涉及侵權問題，請聯系我們進行刪除。