NF2相關(guān)神經(jīng)鞘瘤病（NF2-SWN，既往稱為2型神經(jīng)纖維瘤病）是一種腫瘤易感綜合征，患者表現(xiàn)為多發(fā)性前庭神經(jīng)鞘瘤、非前庭神經(jīng)鞘瘤、腦膜瘤和室管膜瘤，且病情持續(xù)惡化。目前，該病尚無(wú)獲批的治療方法。鑒于布加替尼（一種多種酪氨酸激酶抑制劑）在NF2驅(qū)動(dòng)的非前庭神經(jīng)鞘瘤和腦膜瘤中展現(xiàn)出的臨床前活性，研究人員亟需獲取布加替尼在多種類型進(jìn)行性NF2-SWN腫瘤患者中的使用數(shù)據(jù)。

　　方法：在這項(xiàng)采用籃子設(shè)計(jì)的2期平臺(tái)試驗(yàn)中，12歲及以上患有NF2-SWN且伴有進(jìn)展性腫瘤的患者接受了每日180mg劑量的口服布加替尼治療。中央審查委員會(huì)對(duì)每位患者的一個(gè)靶腫瘤和最多五個(gè)非靶腫瘤進(jìn)行了評(píng)估。主要終點(diǎn)為靶腫瘤的放射學(xué)反應(yīng)，而關(guān)鍵次要終點(diǎn)則包括安全性、所有腫瘤的緩解率、聽力反應(yīng)以及患者報(bào)告的結(jié)局。

　　結(jié)果：共有40名患有進(jìn)展性靶腫瘤（包括10例前庭神經(jīng)鞘瘤、8例非前庭神經(jīng)鞘瘤、20例腦膜瘤和2例室管膜瘤）的患者（中位年齡26歲）接受了布加替尼治療。中位隨訪10.4個(gè)月后，靶腫瘤的放射學(xué)反應(yīng)率為10%（95%置信區(qū)間[CI]，3%至24%），而所有腫瘤的整體緩解率為23%（95%CI，16%至30%）。其中，腦膜瘤和非前庭神經(jīng)鞘瘤的獲益最為顯著。在治療期間，所有腫瘤類型的年增長(zhǎng)率均有所下降。此外，35%（95%CI，20%至53%）的符合條件的耳朵聽力得到了改善。探索性分析顯示，治療期間患者自我報(bào)告的疼痛嚴(yán)重程度也有所下降（每月-0.013單位；95%CI，-0.002至-0.029），評(píng)分范圍從0（無(wú)疼痛）到3（嚴(yán)重疼痛）。值得注意的是，未報(bào)告任何4級(jí)或5級(jí)治療相關(guān)不良事件。

　　結(jié)論：布加替尼治療在多種腫瘤類型中產(chǎn)生了放射學(xué)反應(yīng)，并在經(jīng)過大量預(yù)處理的NF2-SWN患者隊(duì)列中帶來了臨床獲益。

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