FLT3基因突變在急性髓系白血病（AML）中的發生率較高，約為30%，包括內部串聯重復（ITD）突變和酪氨酸激酶結構域（TKD）突變，這些突變嚴重影響患者的預后。FLT3抑制劑作為酪氨酸激酶抑制劑，通過競爭激酶活性區域的ATP結合位點，抑制FLT3蛋白的磷酸化，進而阻斷相關下游生長信號通路，為AML患者提供了新的治療選擇。

　　一代FLT3抑制劑

　　一代FLT3抑制劑是廣譜、多激酶抑制劑，對FLT3的特異性相對較低，容易產生脫靶效應，單藥治療效果有限，因此常與其他藥物聯合使用以提高療效。主要的一代FLT3抑制劑包括米哚妥林、舒尼替尼、索拉非尼和來他替尼等。

　　索拉非尼：與標準化療聯合使用，對18～60歲AML患者的無進展生存和無復發生存有益，但對老年患者生存的療效還需進一步研究。

　　米哚妥林：與標準化療聯合使用，能明顯延長AML患者的中位總生存時間，且老年患者對該藥物耐受性較好，是復發/難治FLT3突變AML的一線治療方案。

　　二代FLT3抑制劑

　　與一代FLT3抑制劑相比，二代FLT3抑制劑對FLT3的特異性更強，副作用較少，并且對復發/難治AML患者同樣有較好的效果。主要的二代FLT3抑制劑包括克萊拉尼、奎扎替尼和吉瑞替尼等。

　　克萊拉尼：與FLT3結合的特異性程度更高，對伴FLT3-ITD或FLT3-TKD突變的AML均有較好的療效。

　　奎扎替尼：主要作用靶點包括FLT3和c-KIT等，對復發/難治AML患者有良好的效果。2023年7月20日，美國食品藥品監督管理局（FDA）批準奎扎替尼聯合標準阿糖胞苷、蒽環類藥物誘導治療和阿糖胞苷鞏固治療，以及鞏固化療后單藥作為維持治療，用于治療新診斷FLT3-ITD陽性急性髓系白血病（AML）成人患者。

　　吉瑞替尼：對FLT3有較高的親和力，可以同時靶向FLT3-ITD以及FLT3-TKD突變，具有較長的半衰期和較寬的治療窗口。在單藥治療FLT3突變復發/難治AML及聯合阿扎胞苷+維奈克拉治療不適合強誘導化療的FLT3突變復發/難治AML患者中均顯示出很好的療效。吉瑞替尼已于2018年在日本和美國先后上市，是全球首個獲批用于治療攜帶FLT3突變的復發性或難治性AML的FLT3抑制劑，此后相繼在歐盟、加拿大、韓國、巴西和澳大利亞等多個國家獲得批準。

　　綜上所述，FLT3抑制劑的研發和應用為AML患者提供了新的治療選擇，尤其是二代FLT3抑制劑，以其更強的特異性和更好的療效，為AML患者帶來了更大的希望。

　　奎扎替尼仿制藥已在老撾上市，仿制藥是一種治病的新選擇，如需購買，可自行出國就醫，　“海得康”作為一個專業的醫療咨詢平臺，為患者提供有關該藥物的詳細信息和個性化建議。海得康有著豐富的國際新藥動態知識和經驗，能夠為國內患者提供全球已上市藥品的專業咨詢服務。如有需要，可以撥打服務熱線400-001-9769或海得康官方微信15600654560來獲取幫助。請注意，所有關于藥物的使用和副作用的信息都應僅作為參考，并不應替代醫生的專業建議。在決定使用或更改任何藥物治療方案之前，務必與醫生進行充分的溝通和討論。