關于Bezuclastinib針對非晚期系統性肥大細胞增多癥（SM）的第2期峰會研究開放標簽擴展部分的最新發現，以下是對其療效和安全性的歸納：

　　研究目的：評估Bezuclastinib治療非晚期SM的效果，特別是100毫克劑量的安全性和有效性。

　　研究設計：雙盲、安慰劑對照、隨機對照的2期研究，分為第1a部分（原始配方）和第1b部分（優化配方），隨后是開放標簽擴展部分。

　　患者群體：招募了惰性SM或冒煙性SM患者，這些患者已接受2種或多種抗介質療法，并出現中度至重度癥狀。

　　患者治療與持續時間

　　治療方案：患者隨機分配至不同劑量的Bezuclastinib或安慰劑組，特別關注100毫克劑量的效果。

　　治療持續時間：積極治療患者的中位持續時間為56周（范圍9.3-80.9周），安慰劑組為40周（范圍30.3-72.1周）。

　　安全性與耐受性

　　總體情況：100毫克Bezuclastinib的安全性和耐受性狀況良好，大多數治療中出現的不良事件（TEAE）為低級別，且無需調整劑量即可逆轉。

　　常見TEAE：包括惡心、毛發顏色變化、外周水腫、腹瀉、味覺障礙、GERD和中性粒細胞減少癥。

　　特殊事件處理：對于經歷肝功能測試（LFT）升高的患者，多數無需調整劑量即可緩解；少數患者通過減少劑量或停藥后得到緩解。

　　療效評估

　　生物標志物變化：

　　血清類胰蛋白酶水平顯著降低，89%的患者在治療4周后至少下降50%。

　　對于基線血清類胰蛋白酶至少為20 ng/mL的患者，95%的患者水平降至低于20 ng/mL。

　　癥狀改善：

　　MS2D2總癥狀評分平均降低了27.6分，較基線平均降低了55.8%。

　　近三分之一的患者在24周內減少或停用了最佳支持治療藥物。

　　88%的患者MS2D2總癥狀評分至少降低30%，76%的患者至少降低50%。

　　生活質量改善：

　　MC-QoL總分和所有領域的健康相關生活質量顯著改善，疾病從“中度”減少到“輕度”。

　　MC-QoL總分平均減少了25.4分，較基線平均降低48.9%。

　　患者特征與基線數據

　　人口統計數據：66.7%為女性，中位年齡為52歲。

　　基線癥狀：最嚴重的癥狀是疲勞和皮膚問題。

　　基線治療：大多數患者使用2種或更多最佳支持治療藥物來控制癥狀。

　　肥大細胞負荷：77.7%的患者全血中KIT D816V呈陽性，中位骨髓肥大細胞負荷為10%，中位血清類胰蛋白酶為37 ng/mL。

　　100毫克Bezuclastinib在非晚期SM患者中展現出了良好的安全性和顯著的療效。它不僅能顯著降低血清類胰蛋白酶水平，還能持續改善患者的癥狀和生活質量。這些發現為Bezuclastinib作為非晚期SM的潛在治療選擇提供了有力的支持。

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