近日,再生元制藥公司分享了pozelimab聯(lián)合cemdisiran（簡(jiǎn)稱poze-cemdi）治療罕見血液病陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）患者的三期臨床試驗(yàn)——ACCESS-1的積極數(shù)據(jù)。

　　據(jù)再生元介紹，ACCESS-1試驗(yàn)的探索性隊(duì)列結(jié)果已在今年的美國血液學(xué)會(huì)（ASH）年會(huì)上公布，這些數(shù)據(jù)為在PNH及其他補(bǔ)體介導(dǎo)疾病中繼續(xù)開發(fā)這一聯(lián)合治療提供了有力支持。

　　PNH是一種由基因突變引起的罕見血液病，在美國每百萬人中就有1.5人患病。該疾病會(huì)導(dǎo)致人體的補(bǔ)體系統(tǒng)錯(cuò)誤地攻擊紅細(xì)胞，從而引發(fā)一系列癥狀，包括疲勞、呼吸短促以及可能危及生命的血栓等。

　　Pozelimab是一種完全人源單克隆抗體，旨在阻斷補(bǔ)體系統(tǒng)中C5蛋白的活性，而cemdisiran則是一種在研的siRNA療法，能夠降低循環(huán)中C5的水平。這兩種藥物的聯(lián)合使用有望為PNH患者提供新的治療選擇。

　　ACCESS-1的數(shù)據(jù)顯示，在研究訪問期間（第8至26周），接受poze-cemdi治療的患者中，平均有96%達(dá)到了足夠的乳酸脫氫酶（LDH）控制，這是衡量溶血程度的一個(gè)重要生物標(biāo)志物。相比之下，隨機(jī)接受阿斯利康標(biāo)準(zhǔn)護(hù)理C5抑制劑ravulizumab（商品名Ultomiris）治療的患者中，這一比例僅為80%。

　　此外，在poze-cemdi組患者中，平均有93%的患者在研究訪問中實(shí)現(xiàn)了LDH的正�；�，而ravulizumab組這一比例僅為65%。同時(shí)，再生元聯(lián)合治療組的LDH水平較基線下降了84%，而ravulizumab組這一比例為74%。

　　值得注意的是，26周后，所有完成ACCESS-1試驗(yàn)的患者均可參加后續(xù)的開放標(biāo)簽擴(kuò)展試驗(yàn)（OLE），并接受poze-cemdi治療。在OLE開始時(shí)，原先接受ravulizumab治療的患者中，有68%的患者LDH控制良好。然而，在改用poze-cemdi后，這一比例上升至95%，其中包括5名在使用ravulizumab期間未能實(shí)現(xiàn)LDH控制的患者中的4名。

　　目前，一項(xiàng)單獨(dú)的注冊(cè)隊(duì)列研究正在對(duì)比poze-cemdi與另一種C5抑制劑Soliris（依庫珠單抗）的治療效果。

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