Aficamten（阿非卡坦）作為一種創新的心肌肌球蛋白抑制劑，能夠可逆性地減輕梗阻性肥厚型心肌�。℉CM）患者的心臟過度收縮癥狀。

　　本項研究共納入了282名癥狀性梗阻性HCM患者，他們按照1:1的比例被隨機分配至每日接受Aficamten（劑量范圍5-20mg）或安慰劑的治療組。Aficamten的給藥策略旨在通過現場瓦氏呼吸測試，確定達到最低有效劑量的水平，以確保左心室流出道壓差降至<30 mmHg，同時保持左心室射血分數（LVEF）≥50%。

　　研究期間，患者的評估分為三個階段：滴定期（第1天至第8周）、維持期（第8-24周）和清除期（第24-28周）。評估的終點包括主要不良心臟事件、新發心房顫動、植入式心臟復律除顫器放電、LVEF下降至<50%，以及治療中出現的不良事件。

　　在第8周時，患者根據劑量分組，分別有3.6%、12.9%、35%和48.6%的患者達到了5mg、10mg、15mg和20mg的劑量水平。各劑量組的基線特征保持均衡。隨著劑量的增加，阿非卡坦的血藥濃度也相應上升，并在維持期間保持穩定水平。

　　在治療過程中，每增加100 ng/mL的阿非卡坦暴露量，LVEF平均降低-0.9%（95%置信區間，-1.3至-0.6）。值得注意的是，僅有7名（4.9%）服用阿非卡坦的患者因LVEF下降至<50%而按照方案進行了劑量調整，且沒有患者因此中斷治療或經歷心力衰竭惡化。此外，研究期間未觀察到與阿非卡坦相關的重大不良心血管事件，治療組之間在治療引起的不良事件發生率上保持相似，包括心房顫動的發生率。

　　基于最低有效劑量的阿非卡坦給藥算法在降低左心室流出道梯度方面展現出了顯著效果，并且在整個SEQUOIA-HCM研究期間保持了良好的安全性。

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