慢性移植物抗宿主病（cGVHD）是一種免疫相關(guān)性疾病，常作為同種異體造血干細(xì)胞移植后的并發(fā)癥出現(xiàn)。目前，皮質(zhì)類固醇單獨(dú)或聯(lián)合鈣調(diào)神經(jīng)磷酸酶抑制劑（CNI）仍是cGVHD一線治療的首選方案。然而，對(duì)于許多患者而言，cGVHD癥狀難以得到有效控制，因此亟需二線治療藥物。在中國(guó)，目前尚無(wú)獲批的二線cGVHD治療藥物。貝舒地爾（belumosudil），作為一種高選擇性、強(qiáng)效的rho相關(guān)卷曲螺旋的蛋白激酶2抑制劑，已在美國(guó)和其他西方國(guó)家被證實(shí)對(duì)cGVHD有效。本研究旨在探討貝舒地爾在中國(guó)cGVHD患者中的療效與安全性，并評(píng)估其利益-風(fēng)險(xiǎn)平衡。

　　這是一項(xiàng)多中心、開放標(biāo)簽的II期臨床研究，旨在評(píng)估在中國(guó)接受過(guò)至少一種全身治療的cGVHD患者中，口服貝舒地爾200mg每日一次的安全性、有效性及藥代動(dòng)力學(xué)特性。研究的主要終點(diǎn)為總體緩解率（ORR），采用2014年美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院共識(shí)標(biāo)準(zhǔn)對(duì)每位患者的反應(yīng)進(jìn)行評(píng)估。次要終點(diǎn)包括緩解持續(xù)時(shí)間（DOR）、緩解時(shí)間（TTR）、Lee癥狀量表（LSS）評(píng)分變化、器官緩解率、皮質(zhì)類固醇和CNI劑量變化、無(wú)失敗生存期、下次治療時(shí)間、總體生存率以及安全性指標(biāo)。

　　共有30名患者參與本研究，中位隨訪時(shí)間為12.9個(gè)月。結(jié)果顯示，ORR為73.3%（95%置信區(qū)間：54.1-87.7%），所有響應(yīng)者均達(dá)到部分緩解。未達(dá)到應(yīng)答者的中位DOR未給出，而中位TTR為4.3周（范圍：3.9-48.1周）。15名患者（50.0%）取得了具有臨床意義的緩解，LSS評(píng)分較基線降低≥7分。此外，有56.7%（17/30）的患者報(bào)告了皮質(zhì)類固醇劑量減少，35.0%（7/20）的患者報(bào)告了CNI劑量減少。大多數(shù)治療相關(guān)不良事件（TEAE）的嚴(yán)重程度為輕度至中度，其中11名患者（36.7%）出現(xiàn)了≥3級(jí)的TEAE。最常見的≥3級(jí)TEAE是肺炎，共發(fā)生5例（16.7%）。

　　在中國(guó)，由于缺乏獲批的二線治療藥物，貝舒地爾在治療既往接受過(guò)標(biāo)準(zhǔn)皮質(zhì)類固醇治療的cGVHD患者中展現(xiàn)出了良好的療效與安全性，呈現(xiàn)出了令人鼓舞的利益-風(fēng)險(xiǎn)平衡。這一研究結(jié)果為貝舒地爾在中國(guó)cGVHD患者中的應(yīng)用提供了有力的支持。

　　貝舒地爾仿制藥已在老撾上市，仿制藥是一種治病的新選擇，如需購(gòu)買，可自行出國(guó)就醫(yī)，　“海得康”作為一個(gè)專業(yè)的醫(yī)療咨詢平臺(tái)，為患者提供有關(guān)該藥物的詳細(xì)信息和個(gè)性化建議。海得康有著豐富的國(guó)際新藥動(dòng)態(tài)知識(shí)和經(jīng)驗(yàn)，能夠?yàn)閲?guó)內(nèi)患者提供全球已上市藥品的專業(yè)咨詢服務(wù)。如有需要，可以撥打服務(wù)熱線400-001-9769或海得康官方微信15600654560來(lái)獲取幫助。請(qǐng)注意，所有關(guān)于藥物的使用和副作用的信息都應(yīng)僅作為參考，并不應(yīng)替代醫(yī)生的專業(yè)建議。在決定使用或更改任何藥物治療方案之前，務(wù)必與醫(yī)生進(jìn)行充分的溝通和討論。