近日，美國食品藥物管理局（FDA）正式批準了BridgeBio Pharma公司研發的口服藥物Attruby（acoramidis），用于治療患有轉甲狀腺素蛋白淀粉樣心肌病（ATTR-CM）的成年患者。這一決定標志著ATTR-CM患者迎來了全新的治療選擇，有望顯著降低他們的心血管死亡風險和心血管相關住院率。

　　ATTR-CM是一種罕見的、進行性的心臟病，全球約有50萬患者深受其害。該病的發病機制與轉甲狀腺素蛋白（TTR）的變形和心臟內堆積密切相關，這些沉積物會嚴重損害心臟功能，導致心力衰竭，進而影響心臟的泵血能力。

　　Attruby的創新之處在于其能夠模擬TTR基因中自然發生的“救援突變”，直接針對ATTR-CM的根本原因進行治療。經過嚴格的臨床試驗驗證，Attruby展現出了顯著的治療效果。在名為ATTRibute-CM的后期試驗中，共有632名有癥狀的ATTR-CM患者參與。結果顯示，與安慰劑組相比，接受Attruby治療的患者在30個月的治療期間內，生存率顯著提高，心血管相關住院治療次數也明顯減少。

　　FDA最終批準了Attruby用于治療ATTR-CM。值得注意的是，Attruby不僅是首個獲得FDA批準用于治療ATTR-CM的藥物，更是唯一一個在標簽上注明能夠幾乎完全穩定TTR的產品。

　　這一批準對于ATTR-CM患者及其家庭來說無疑是一個重大的好消息，它為他們帶來了新的希望和治療選擇。同時，這也體現了BridgeBio Pharma公司在罕見病治療領域的深厚實力和創新能力。未來，隨著Attruby在臨床上的廣泛應用，相信將有更多的ATTR-CM患者受益于這一創新療法。

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