口服高選擇性小分子MEK1/2抑制劑mirdametinib（PD-0325901）在2期ReNeu試驗（NCT03962543）中顯示出對成人和兒童神經纖維瘤病1型相關叢狀神經纖維瘤（NF1-PN）患者的健康相關生活質量（HRQOL）有顯著且持續的改善。

　　30%至50%的NF1患者會出現非惡性周圍神經鞘瘤（PN），導致疼痛、毀容、身體功能受損及HRQOL惡化。

　　評估mirdametinib對NF1-PN患者的療效，特別是HRQOL的改善情況。

　　試驗設計

　　患者群體：2歲及以上、患有無法手術的NF1-PN的患者，分為成人組（≥18歲，n=58）和兒童組（≤17歲，n=56）。

　　治療方案：口服mirdametinib，劑量為2mg/m²，每天兩次，連續3周，停藥1周。

　　評估周期：每個治療周期為28天，共24個周期。主要評估時間點為第13個周期。

　　主要結果與解讀

　　HRQOL改善：

　　成人組：PedsQL總分從基線到第13周期的最小二乘（LS）平均變化為3.9（P=0.018），顯示顯著改善。

　　兒童組：患者報告組LS平均變化為4.0（P=0.096），父代代理報告組為5.6（P=0.005），同樣顯示改善。

　　改善領域：身體機能、情緒功能、社會功能及學校/工作功能均有顯著提升。

　　療效評估：

　　成人組ORR為41%（P<0.001），兒童組為52%（P<0.001），顯示mirdametinib對NF1-PN有顯著療效。

　　最佳目標PN體積較基線減少的中位數均大于40%，超過50%的確診緩解患者達到深度緩解。

　　安全性與耐受性：

　　大多數AE為1級或2級，成人組98%患者出現任何級別的TRAE，兒童組為95%。

　　成人組中最常報告的AE是痤瘡樣皮炎、腹瀉和惡心；兒童組中最常報告的是痤瘡樣皮炎、腹瀉和甲溝炎。

　　少數患者出現嚴重TRAE，但多數AE可控，治療中斷、劑量減少或停藥的比例相對較低。

　　臨床意義：Mirdametinib不僅顯著改善了NF1-PN患者的HRQOL，還展示了良好的療效和可控的安全性。

　　綜上所述，mirdametinib在2期ReNeu試驗中展現出了對NF1-PN患者HRQOL的顯著改善，同時具有良好的療效和安全性，為這類患者帶來了新的治療希望。

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