Revuforj（revumenib）作為一種創新的口服一流menin抑制劑，近日榮獲美國FDA批準，用于治療成人及兒童患者中由賴氨酸甲基轉移酶2A基因（KMT2A）易位引起的復發性或難治性（R/R）急性白血病。

　　此前，revumenib已因其治療潛力獲得多項孤兒藥資格認定，包括美國FDA針對急性髓系白血病、急性淋巴細胞白血病及急性譜系不明確（ALAL）的認定，以及歐盟委員會針對急性髓系白血病的孤兒藥資格。同時，美國FDA還授予了revumenib快速通道資格和突破性治療指定，以加速其在治療攜帶KMT2A重排或NPM1突變的復發性或難治性急性白血病成人和兒童患者中的開發進程。

　　重要安全信息警示

　　分化綜合征風險：

　　Revuforj治療過程中可能出現致命性的分化綜合征。癥狀包括發燒、呼吸困難、缺氧、肺部浸潤、胸膜或心包積液、體重迅速增加或外周水腫、低血壓及腎功能障礙。一旦疑似分化綜合征，應立即啟動皮質類固醇治療并進行血流動力學監測，直至癥狀完全消退。

　　分化綜合征管理指南：

　　· 治療前確保白細胞計數低于25 Gi/L。

　　· 疑似分化綜合征時，立即給予全身性皮質類固醇治療（如成人每12小時靜脈注射10毫克地塞米松，兒童患者根據體重調整劑量），并持續至少3天，直至癥狀消失。

　　· 實施支持措施和血流動力學監測，直至病情改善。

　　· 若癥狀持續超過48小時或危及生命，應中斷Revuforj治療。

　　· 皮質類固醇減量后若分化綜合征復發，需立即重啟治療。

　　QTc間期延長警告：

　　臨床試驗顯示，29%的Revuforj治療患者報告了QTc間期延長。其中，12%的患者達到3級延長。為確保安全，治療前需糾正電解質異常，進行心電圖檢查，并避免對QTcF > 450毫秒的患者啟動治療。治療期間需定期監測心電圖，并根據QTc間期變化調整治療方案。

　　胚胎-胎兒毒性提示：

　　Revuforj可能對孕婦及胎兒造成傷害。建議有生育潛力的女性和其男性伴侶在治療期間及停藥后4個月內采取有效避孕措施。

　　不良反應概覽：

　　· 致命不良反應發生率為3%，包括分化綜合征、出血和猝死。

　　· 嚴重不良反應發生率為73%，最常見的是感染、發熱性中性粒細胞減少癥和細菌感染。

　　· 最常見的不良反應（≥20%）包括出血、惡心、磷酸鹽升高等多種實驗室異常及臨床癥狀。

　　藥物相互作用注意事項：

　　Revuforj與強效CYP3A4抑制劑、誘導劑及延長QTc的藥物同時使用時需特別謹慎，必要時需調整劑量或避免同時使用。

　　特定人群使用指南：

　　· 哺乳期婦女：治療期間及停藥后1周內避免母乳喂養。

　　· 孕婦：治療前確認妊娠狀態，治療期間采取有效避孕措施。

　　· 兒科患者：監測骨骼生長和發育情況。

　　· 老年患者：注意QTc延長和水腫風險的增加。

　　· 生育能力：動物研究顯示Revuforj可能影響生育能力，但影響可逆。

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