FDA（美國食品藥品監督管理局）已正式批準Revumenib（商品名：Revuforj）用于治療1歲及以上患有KMT2A易位的復發性或難治性（R/R）急性白血病患者。這一批準是基于多項臨床試驗的積極數據，特別是1/2期AUGMENT-101研究的結果。

　　Revumenib的批準情況

　　適應癥：Revumenib被批準用于治療1歲及以上患有KMT2A易位的復發性或難治性急性白血病患者。

　　商品名：Revuforj

　　批準機構：美國食品藥品監督管理局（FDA）

　　AUGMENT-101研究數據

　　完全緩解率：在AUGMENT-101研究中，Revumenib治療導致完全緩解（CR）以及部分血液學恢復的CR（CRh）的患者比例為21.2%（95% CI，13.8%-30.3%）。

　　中位持續時間：CR+CRh的中位持續時間為6.4個月（95% CI，2.7-不可估計）。

　　緩解時間：在使用Revumenib達到CR或CRh的患者中，中位緩解時間為1.9個月（范圍為0.9-5.6個月）。

　　輸血獨立性：在基線時依賴紅細胞（RBC）和血小板輸注的83名患者中，有14%在基線后任何56天期間實現了獨立。

　　患者特征與先前治療

　　患者年齡與性別：患者中位年齡為37歲（范圍為1-79歲），其中24%的患者年齡小于17歲。超過一半的患者（64%）是女性。

　　種族與民族：大多數患者是白人（72%），而非西班牙裔或拉丁裔（73%）。

　　疾病類型：83%的患者患有AML（急性髓系白血病），15%患有ALL（急性淋巴細胞白血病），2%患有MPAL（混合表型急性白血病）。

　　先前治療：患者之前接受的治療方案中位數為2個，范圍為1至11個治療方案。44%的患者之前接受過干細胞移植。

　　安全性與不良反應

　　常見毒性：在至少20%的患者中觀察到的最常見毒性包括出血、惡心、磷酸鹽增加、肌肉骨骼疼痛和感染。

　　不良反應處理：42%的患者經歷了需要中斷劑量的不良反應（AE），10%的患者經歷了導致劑量減少的AE。73%的患者報告了嚴重的AE，3%的患者經歷了致命的AE。

　　給藥劑量與治療方案

　　給藥劑量：Revumenib的給藥劑量大約相當于成人每天兩次口服160 mg，同時與強效CYP3A4抑制劑聯用。

　　治療持續：治療持續直至出現疾病進展、無法耐受的毒性、通過4個治療周期未能達到形態學無白血病狀態或進行造血干細胞移植。

　　Revumenib的批準為KMT2A易位的R/R急性白血病患者提供了新的治療選擇，有望改善這些患者的預后和生活質量。

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