Revumenib（瑞維美尼，曾用名SNDX-5613）是一種口服小分子menin抑制劑，針對menin-KMT2A結合相互作用，正在研發用于治療KMT2A重排（KMT2Ar）或混合譜系白血病重排的急性白血病，包括急性淋巴細胞白血病和急性髓細胞性白血病（AML），以及NPM1突變型AML。在NPM1突變的復發/難治性AML（R/R AML）患者中，Revumenib的臨床試驗取得了積極成果，達到了關鍵的治療終點。

　　臨床試驗結果

　　主要終點達成：在2期AUGMENT-101試驗中，Revumenib治療導致NPM1突變R/R AML患者的完全緩解（CR）加CR部分血液學恢復（CRh）率為23%（95% CI，14%-36%；P=0.0014），達到了試驗的主要終點。

　　緩解持續時間：在獲得CR/CRh的患者中，CR/CRh的中位持續時間為4.7個月（95% CI，1.2-8.2），其中3名患者在數據截止時仍持續緩解。

　　微小殘留病（MRD）狀態：在達到CR或CRh且可評估MRD的患者中，64%的MRD呈陰性，表明治療深度較高。

　　總體緩解率（ORR）：在可評估的64名患者中，ORR為47%（95% CI，34%-60%）。

　　患者特征與既往治療

　　患者年齡與治療線數：參與試驗的患者中位年齡為65歲（范圍19-84歲），其中36%的患者先前接受過3種或更多線治療，先前治療線中位數為2線。

　　既往治療情況：75%的患者先前接受過Venetoclax（Venclexta）治療，顯示了患者群體的難治性。

　　安全性與耐受性

　　總體安全性：在安全性人群中，Revumenib的安全性與先前報告的數據一致。治療相關不良反應（TRAE）導致5%的患者停藥。

　　常見不良反應：超過10%的患者發生3級或以上的TRAE，包括QTc延長（21%）、貧血（14%）、發熱性中性粒細胞減少（13%）、分化綜合征（DS；13%）和血小板計數減少（11%）。

　　嚴重不良反應：雖然沒有報道5級DS，但分別有11%和2%的患者出現3級和4級治療相關DS。19%的患者觀察到3級治療相關QTc延長，2%的患者出現4級事件，沒有患者出現5級治療相關QTc延長。

　　復發性或難治性NPM1突變AML是一種預后不良的疾病，迫切需要新的治療方法。Revumenib在這一患者群體中取得的積極結果非常令人鼓舞，特別是在經過大量預處理的患者中，包括超過75%的先前服用Venetoclax或之后出現進展的患者。

　　隨著FDA對Revumenib用于治療攜帶KMT2A重排的R/R急性白血病的新藥申請進行優先審查，以及NPM1突變AML隊列中的積極數據讀出，Revumenib有望為這些患者提供新的治療選擇。

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