發(fā)表在《Blood》雜志上的一項研究深入探討了口服BRAF抑制劑維莫非尼在復(fù)發(fā)或難治性（R/R）毛細胞白血病（HCL）患者中的治療效果及安全性。

　　毛細胞白血病（HCL）是一種罕見的B細胞淋巴瘤，復(fù)發(fā)或難治性（R/R）HCL患者的治療選擇有限。

　　研究目的：評估維莫非尼在R/R HCL患者中的治療效果和安全性。

　　研究方法

　　研究設(shè)計：單臂、II期臨床試驗。

　　患者納入：36名R/R HCL患者，接受維莫非尼單藥治療。

　　治療方案：患者每日口服維莫非尼960mg，每日2次，療程持續(xù)≥3個月。對于有殘留病變的患者，治療可延長至6個月。復(fù)發(fā)患者可再次接受維莫非尼治療，劑量為240mg~960mg，每日2次。

　　隨訪與評估：中位隨訪40個月，評估總緩解率、完全緩解（CR）率、部分緩解（PR）率、無復(fù)發(fā)生存期（RFS）、總生存率（OS）及不良事件（AE）。

　　研究結(jié)果，療效：

　　總緩解率：86%

　　CR率：33%

　　PR率：53%

　　中位RFS：19個月

　　再治療緩解率：86%的復(fù)發(fā)患者實現(xiàn)完全血液學(xué)緩解

　　中位OS：隨訪4年時為82%

　　復(fù)發(fā)情況：約68%的應(yīng)答者在中位隨訪40個月后出現(xiàn)復(fù)發(fā)。

　　劑量與復(fù)發(fā)風(fēng)險：與維莫非尼累積治療劑量>230000mg相比，<150000mg時與較低的復(fù)發(fā)風(fēng)險相關(guān)。

　　生存分析：治療第1年內(nèi)沒有復(fù)發(fā)的患者OS顯著較高（P=0.02）。

　　安全性：

　　再治療組中，除3級皮疹和3級發(fā)熱/肺炎外，所有AE均為1~2級。

　　與再治療相關(guān)的AE包括關(guān)節(jié)痛（57%）、光敏（36%）、皮疹（29%）和疲勞（29%）。

　　維莫非尼在R/R HCL患者中表現(xiàn)出高緩解率，且再治療對于復(fù)發(fā)患者而言是一種安全且有效的治療選擇。盡管存在復(fù)發(fā)和少數(shù)耐藥病例，但維莫非尼仍顯示出良好的長期預(yù)后。

　　研究未發(fā)現(xiàn)與維莫非尼再治療相關(guān)的異常毒性，表明其安全性可接受。

　　注意事項

　　該研究為單臂試驗，缺乏對照組，因此結(jié)果需進一步驗證。

　　維莫非尼的療效可能受多種因素影響，如患者個體差異、疾病狀態(tài)等。

　　對于復(fù)發(fā)患者，維莫非尼的再治療策略需根據(jù)患者具體情況制定。

　　綜上，維莫非尼在R/R HCL患者中的治療效果顯著，且再治療對于復(fù)發(fā)患者而言是一種可行的治療選擇。

　　據(jù)悉，維莫非尼的仿制藥已在印度正式上市。對于需要購買此藥的患者來說，現(xiàn)在有了更多的選擇。若考慮購買此藥，患者可以選擇前往國外就醫(yī)，并在當?shù)睾戏ㄙ徺I該藥品。仿制藥為那些尋求更經(jīng)濟、有效治療方案的患者帶來了希望。“海得康”作為一個專業(yè)的醫(yī)療咨詢平臺，有著豐富的國際新藥動態(tài)知識和經(jīng)驗，能夠為國內(nèi)患者提供全球已上市藥品的專業(yè)咨詢服務(wù)。如有需要，可以撥打服務(wù)熱線400-001-9769或海得康官方微信15600654560來獲取幫助。

　　請注意，所有關(guān)于藥物的使用和副作用的信息都應(yīng)僅作為參考，具體用藥還請務(wù)必與醫(yī)生進行充分的溝通和討論。