根據(jù)3期PERSIST-2試驗(yàn)的回顧性分析數(shù)據(jù)，對于基線時(shí)需要紅細(xì)胞（RBC）輸注的骨髓纖維化患者，帕克替尼（Pacritinib，商品名Vonjo）與最佳可用療法（BAT）相比，在改善總癥狀評分（TSS）方面表現(xiàn)出顯著優(yōu)勢。

　　骨髓纖維化是一種慢性骨髓增殖性疾病，常導(dǎo)致貧血、脾臟腫大等癥狀，嚴(yán)重影響患者的生活質(zhì)量。帕克替尼是一種JAK2/FLT3抑制劑，已獲批用于治療特定類型的骨髓纖維化。

　　通過回顧性分析PERSIST-2試驗(yàn)的數(shù)據(jù)，評估帕克替尼在基線時(shí)需要紅細(xì)胞輸注的骨髓纖維化患者中的療效和安全性。

　　PERSIST-2是一項(xiàng)隨機(jī)3期研究，比較了帕克替尼與BAT在骨髓纖維化和血小板減少癥患者中的療效。本次回顧性分析納入了基線時(shí)不依賴輸血的患者，并評估了第24周時(shí)TSS和患者總體印象變化（PGIC）降低至少50%的患者比例。

　　研究結(jié)果：在接受帕克替尼治療的輸血依賴患者中，31%的患者TSS至少降低了50%，而BAT組僅為9%（P=0.034）。

　　對于基線血小板計(jì)數(shù)低于50×10^9/L的患者，帕克替尼使24%的患者的TSS評分降低至少50%，而BAT組為10%。

　　帕克替尼在改善與脾臟和細(xì)胞因子相關(guān)的癥狀方面也表現(xiàn)出顯著優(yōu)勢。

　　PGIC數(shù)據(jù)顯示，第24周時(shí)，帕克替尼組中有37%的患者報(bào)告癥狀顯著改善，而BAT組中這一比例為9%（P=0.009）。

　　患者基線特征

　　各組患者的基線特征相似，包括年齡、風(fēng)險(xiǎn)分類、血小板計(jì)數(shù)、血紅蛋白水平和脾臟體積等。

　　基線時(shí)，各組所需紅細(xì)胞輸血的中位數(shù)也相近。

　　額外功效與安全性數(shù)據(jù)

　　帕克替尼不僅改善了TSS，還顯著改善了身體功能癥狀，如疲勞和不活動(dòng)等。

　　在安全性方面，帕克替尼和BAT組的不良反應(yīng)發(fā)生率相似，且大多數(shù)不良反應(yīng)為輕度至中度。

　　值得注意的是，帕克替尼治療的患者中，有相當(dāng)一部分患者同時(shí)達(dá)到了輸血獨(dú)立性（TI）緩解。

　　這項(xiàng)回顧性分析表明，對于基線時(shí)需要紅細(xì)胞輸注的骨髓纖維化患者，帕克替尼與BAT相比，在改善TSS和患者生活質(zhì)量方面具有顯著優(yōu)勢。

　　這些數(shù)據(jù)進(jìn)一步支持帕克替尼作為這類患者治療選擇的有效性，并可能為其在臨床實(shí)踐中的應(yīng)用提供更有力的證據(jù)。

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