Kebilidi基因療法詳解

　　Kebilidi是一種基于重組腺相關(guān)病毒血清型2（rAAV2）的基因療法，它含有人類DDC基因，旨在通過(guò)直接傳遞功能性DDC基因至大腦殼核，增加AADC酶的水平，從而恢復(fù)多巴胺的產(chǎn)生，糾正芳香族L-氨基酸脫羧酶（AADC）缺乏癥患者的潛在遺傳缺陷。

　　給藥方式

　　Kebilidi的給藥方式是通過(guò)立體定向外科手術(shù)進(jìn)行的，這是一種微創(chuàng)神經(jīng)外科手術(shù)，常用于治療多種兒童和成人神經(jīng)系統(tǒng)疾病。

　　適應(yīng)癥與安全信息

　　適應(yīng)癥

　　適用對(duì)象：Kebilidi適用于治療AADC缺乏癥的成人和兒童患者。

　　批準(zhǔn)依據(jù)：該療法的適應(yīng)癥是根據(jù)治療后48周時(shí)粗大運(yùn)動(dòng)里程碑成就基線的變化而獲得加速批準(zhǔn)的。但請(qǐng)注意，該療法的持續(xù)批準(zhǔn)可能取決于后續(xù)驗(yàn)證性臨床試驗(yàn)中臨床益處的進(jìn)一步驗(yàn)證和描述。

　　重要安全信息

　　禁忌癥：對(duì)于神經(jīng)影像學(xué)評(píng)估顯示顱骨尚未成熟的患者，禁用Kebilidi。因?yàn)榱Ⅲw定向神經(jīng)外科手術(shù)給予Kebilidi需要患者的顱骨達(dá)到一定的成熟度。

　　手術(shù)相關(guān)監(jiān)測(cè)：進(jìn)行Kebilidi給藥所需的神經(jīng)外科手術(shù)后，已有手術(shù)并發(fā)癥的報(bào)告，包括呼吸和心臟驟停等嚴(yán)重事件。因此，應(yīng)密切監(jiān)測(cè)患者是否發(fā)生與手術(shù)相關(guān)的不良事件。

　　運(yùn)動(dòng)障礙：服用Kebilidi后，部分患者可能出現(xiàn)運(yùn)動(dòng)障礙，表現(xiàn)為面部、手臂、腿部或整個(gè)身體的不自主運(yùn)動(dòng)。這些癥狀通常在給藥后3個(gè)月內(nèi)出現(xiàn)，需及時(shí)監(jiān)測(cè)并可能使用多巴胺拮抗劑來(lái)控制。

　　常見(jiàn)不良反應(yīng)：Kebilidi治療患者中最常見(jiàn)的不良反應(yīng)包括運(yùn)動(dòng)障礙（77%）、發(fā)熱（38%）、低血壓（31%）、貧血（31%）、唾液分泌過(guò)多（23%）、低鉀血癥（23%）、低磷血癥（23%）、失眠（23%）、低鎂血癥（15%）以及手術(shù)并發(fā)癥（如呼吸系統(tǒng)并發(fā)癥和心臟驟停，15%）等。

　　特定人群使用注意事項(xiàng)

　　兒童用藥：Kebilidi的安全性和有效性尚未在16個(gè)月以下的兒童患者中進(jìn)行研究。

　　老年人使用：Kebilidi的臨床研究未包括65歲及以上的患者。

　　Kebilidi作為一種創(chuàng)新的基因療法，為AADC缺乏癥患者提供了新的治療選擇。

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