Elraglusib（9-ING-41）因其在治療尤文肉瘤方面的潛在療效，獲得了美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予的罕見(jiàn)兒科疾病資格認(rèn)定。

　　Elraglusib 藥物介紹

　　藥物類(lèi)型：Elraglusib 是一種新型 GSK-3β 抑制劑，通過(guò)抑制糖原合酶激酶-3β（GSK-3β）在癌細(xì)胞中的作用，展現(xiàn)出了抗腫瘤活性。

　　作用機(jī)制：GSK-3β 在腫瘤生長(zhǎng)、細(xì)胞侵襲和轉(zhuǎn)移中發(fā)揮著多重作用。Elraglusib 通過(guò)靶向這一關(guān)鍵分子，能夠抑制癌細(xì)胞的生長(zhǎng)和擴(kuò)散。

　　適應(yīng)癥開(kāi)發(fā)：Elraglusib 正在開(kāi)發(fā)用于多種癌癥的治療，包括尤文肉瘤、軟組織肉瘤、黑色素瘤、結(jié)直腸癌和胰腺癌等。

　　臨床試驗(yàn)進(jìn)展

　　Actuate-1902 試驗(yàn)：這是一項(xiàng)正在進(jìn)行的開(kāi)放標(biāo)簽、多中心 1/2 期臨床試驗(yàn)，旨在評(píng)估 Elraglusib 治療復(fù)發(fā)/難治性惡性腫瘤（包括尤文肉瘤和尤文肉瘤相關(guān)兒科小圓細(xì)胞肉瘤）兒童患者的安全性和有效性。

　　試驗(yàn)設(shè)計(jì)：該試驗(yàn)招募了 8 名復(fù)發(fā)/難治性尤文肉瘤患者，他們接受了 Elraglusib 聯(lián)合拓?fù)涮婵岛铜h(huán)磷酰胺的治療。

　　劑量與給藥：Elraglusib 的單藥治療劑量為 9.3 mg/kg，每周兩次；同時(shí)也在評(píng)估與其他化療藥物的聯(lián)合使用效果。

　　主要終點(diǎn)：試驗(yàn)的主要終點(diǎn)是安全性，同時(shí)也在評(píng)估抗腫瘤活性。

　　試驗(yàn)結(jié)果：初步試驗(yàn)數(shù)據(jù)顯示，Elraglusib 與化療聯(lián)合治療在患有復(fù)發(fā)/難治性尤文肉瘤的兒科患者中產(chǎn)生了抗腫瘤活性的初步信號(hào)。特別是在接受治療的 6 名患者中，有 2 例報(bào)告了持續(xù)的持久完全緩解。

　　Elraglusib 因其在治療尤文肉瘤方面的潛在療效獲得了 FDA 的罕見(jiàn)兒科疾病資格認(rèn)定和孤兒藥資格認(rèn)定。這兩項(xiàng)認(rèn)定不僅認(rèn)可了該藥物的治療潛力，也為其未來(lái)的研發(fā)和市場(chǎng)推廣提供了有力支持。

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