一項隨機的、開放性臨床2b期試驗近期評估了奎扎替尼單藥療法在復發性/難治性（R/R）FLT3內部串聯重復（ITD）突變型急性髓系白血病（AML）患者中的療效與安全性。這些患者此前曾接受過移植或一次二線補救治療。

　　研究方法：本試驗共招募了76位患者，并隨機分配至兩組，分別接受奎扎替尼30mg/日或60mg/日（后續可逐漸增加至60或90mg/日）的口服治療。FLT3-ITD突變型疾病的定義是等位基因頻率≥10%。試驗的主要評估指標包括復合完全緩解（CRc）率和QT間期（QTcF）＞480msec的發生率。次要評估指標則涵蓋了總體存活期（OS）、CRc持續時間、過渡到移植的情況以及藥物的安全性。

　　研究結果：兩個治療組的CRc率均達到了47%，這一結果與先前采用更高劑量奎扎替尼的研究報道相接近。在安全性方面，30mg組和60mg組QTcF＞480msec的發生率分別為11%和17%，而QTcF＞500msec的發生率則分別為5%和3%，這些數值均低于以往大劑量奎扎替尼研究中的報道。此外，60mg組在中位OS、CRc持續時間以及過渡到移植率方面均表現出優于30mg組的趨勢（分別為20.9周vs 27.3周、4.2周vs 9.1周、32% vs 42%）。值得注意的是，30mg組和60mg組分別有61%和14%的患者完成了劑量遞增，這表明相當一部分接受30mg起始劑量的患者需要增加劑量以達到更好的治療效果。

　　本項研究表明，在評估的劑量范圍內，奎扎替尼展現出了與之前報道相一致的高臨床活性，并且在安全性方面有所提升。特別是，接受30mg起始劑量的患者中有一半以上需要增加劑量，這提示我們60mg/日的治療劑量值得進一步深入研究。這些發現為奎扎替尼在復發性/難治性FLT3-ITD突變型AML患者中的治療提供了新的見解，并為未來的臨床試驗和臨床實踐提供了有價值的參考。

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