貝組替凡（Belzutifan，Welireg）在Von Hippel-Lindau（VHL）綜合征相關癌癥治療中的臨床開發，特別是其關鍵臨床試驗（NCT03401788），為評估該藥物的療效和安全性提供了重要數據。

　　一、實驗設計

　　類型：該試驗為開放標簽、單臂、多中心的2期臨床試驗。

　　目的：評估貝組替凡對VHL綜合征相關腎細胞癌、血管母細胞瘤和胰腺神經內分泌腫瘤的療效和安全性。

　　參與者：61名確診為VHL綜合征且不適合手術治療的患者，均至少患有一個可測量的腎細胞癌（RCC）。

　　治療：所有參與者接受相同劑量的貝組替凡治療，無對照組。

　　二、實驗目的

　　主要目的：確定貝組替凡在VHL綜合征相關腎細胞癌及其他相關腫瘤中的抗腫瘤活性，并評估其安全性。

　　次要目的：為VHL綜合征相關腫瘤患者提供新的治療選擇，特別是對那些無法通過手術治療的患者。

　　三、實驗結果

　　腎細胞癌療效：

　　客觀緩解率（ORR）：49%

　　部分緩解：30%

　　完全緩解：19%

　　疾病控制率高，臨床獲益顯著

　　其他部位腫瘤療效：

　　胰腺神經內分泌腫瘤：顯示出較高的抗腫瘤活性，部分患者實現完全緩解。

　　血管母細胞瘤：腫瘤縮小和癥狀緩解顯著。

　　安全性：

　　最常見的不良反應：貧血、疲勞、頭痛、惡心。

　　嚴重不良反應較少，藥物總體耐受性較好。

　　單臂研究的合理性：由于VHL綜合征是一種罕見且遺傳性疾病，與多種惡性腫瘤相關，現有治療選擇有限。單臂研究設計允許每位參與者接受相同劑量的貝組替凡治療，從而集中評估其療效，為未來研究提供基礎。

　　該試驗的結果為未來潛在的隨機對照試驗（RCT）提供了重要的數據支持，有助于進一步驗證貝組替凡的療效和安全性。

　　對于無法通過手術治療的VHL綜合征患者，貝組替凡提供了一種新的非侵入性治療選擇，有望改善患者的生活質量。

　　綜上，貝組替凡（Belzutifan，Welireg）在關鍵臨床試驗中展現出了對VHL綜合征相關癌癥的顯著療效和良好的安全性。該藥物的研發為VHL綜合征患者提供了新的治療希望，特別是對于那些無法通過手術治療的患者。

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